蔡磊參與推進的漸凍癥藥迎新突破 獲FDA孤兒藥資格
近日,，中美瑞康公司自主研發(fā)的FUS基因靶向小干擾RNA（siRNA）療法RAG-21,，獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格,，用于治療肌萎縮側(cè)索硬化癥（ALS）,，俗稱“漸凍癥”,。
RAG-21專門針對FUS基因突變,，通過降低FUS蛋白水平來減輕其錯誤定位和異常聚集,。該藥物利用RNA干擾機制發(fā)揮作用,，臨床前研究顯示其具有顯著的敲低效果和良好的安全性,。
這款藥物是中美瑞康與漸凍癥抗爭者蔡磊合作推進的第二款針對漸凍癥的小核酸藥物,。此前的第一款藥物RAG-17針對SOD1基因,，已于今年5月獲得中國國家藥監(jiān)局藥品審評中心的臨床試驗?zāi)驹S可，擬用于治療由超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變引起的成人肌萎縮側(cè)索硬化癥,。
(責(zé)任編輯：張小花 TT1000)
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