11月28日,，國(guó)家醫(yī)保局發(fā)布2024版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。此次調(diào)整共有91種藥品新增進(jìn)入目錄，其中117個(gè)目錄外藥品參加談判或競(jìng)價(jià)環(huán)節(jié),，89種已成功納入,，成功率76%，平均降價(jià)63%,。新增藥品中,，38個(gè)為“全球新”創(chuàng)新藥，創(chuàng)歷年新高,。預(yù)計(jì)2025年將為患者減負(fù)超過(guò)500億元,。

創(chuàng)新藥在近年醫(yī)保目錄中的占比有所提升，被納入新版國(guó)家醫(yī)保目錄的藥品中不乏“全國(guó)首個(gè)”“全球首個(gè)”類(lèi)創(chuàng)新藥,。新增的91個(gè)藥品中,，38個(gè)是“全球新”的創(chuàng)新藥，無(wú)論是比例還是絕對(duì)數(shù)量都創(chuàng)歷年新高,。在談判階段,，創(chuàng)新藥的談判成功率超過(guò)了90%,，較總體成功率高16%,。例如，降脂單片復(fù)方制劑依折麥布阿托伐他汀鈣片（Ⅱ）作為首個(gè)在中國(guó)獲批的依折麥布阿托伐他汀固定劑量復(fù)方制劑,，減輕了以往患者“一吃一大把”的治療壓力,。《中國(guó)血脂管理指南（2023年）》指出,，降脂藥物聯(lián)合應(yīng)用已成為中國(guó)降脂治療的基本趨勢(shì)和重要策略,。

中國(guó)首個(gè)獲批上市的第三代BCR-ABL抑制劑奧雷巴替尼新增適應(yīng)癥通過(guò)簡(jiǎn)易續(xù)約程序納入新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，填補(bǔ)了國(guó)內(nèi)臨床治療空白,。另一款被納入醫(yī)保目錄的藥物瑪伐凱泰膠囊也是全球首創(chuàng)且目前唯一獲批的心肌肌球蛋白抑制劑,，用于治療紐約心臟協(xié)會(huì)心功能分級(jí)Ⅱ-Ⅲ級(jí)的梗阻性肥厚型心肌病成人患者，有效填補(bǔ)了臨床治療和醫(yī)保領(lǐng)域空白,。此外,，全球首款且唯一獲批的口服酪氨酸激酶2（TYK2）變構(gòu)抑制劑氘可來(lái)昔替尼片也進(jìn)入了新版國(guó)家醫(yī)保目錄，用于適合系統(tǒng)治療或光療的成年中重度斑塊狀銀屑病患者,。全球首個(gè)且唯一獲批用于12歲及以上糖皮質(zhì)激素治療應(yīng)答不充分的慢性移植物抗宿主?。╟GVHD）患者的ROCK2抑制劑易來(lái)克也被納入新版醫(yī)保目錄，有助于改善難治性cGVHD的纖維化治療難點(diǎn),。

截至2023年,，通過(guò)談判進(jìn)入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥已從2019年的47款增至236款，其中國(guó)產(chǎn)新藥數(shù)量從9款增至104款,，占已上市國(guó)產(chǎn)新藥的比例從13.2%提升至50.7%,。從投資角度來(lái)看，成功進(jìn)入醫(yī)保目錄的創(chuàng)新藥將迅速擴(kuò)大市場(chǎng)份額,，帶來(lái)銷(xiāo)售額的大幅增長(zhǎng),。

罕見(jiàn)病藥物被納入醫(yī)保目錄情況也是歷年來(lái)的關(guān)注重點(diǎn)，新版國(guó)家醫(yī)保目錄新增的91種藥品中包括13種罕見(jiàn)病用藥。鹽酸伊普可泮膠囊作為全球首個(gè)且唯一獲批的特異性補(bǔ)體旁路B因子抑制劑和成人陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）口服單藥療法被納入醫(yī)保,，有望改變中國(guó)PNH的治療模式,。達(dá)雷妥尤單抗注射液（皮下注射）用于治療原發(fā)性輕鏈型淀粉樣變，填補(bǔ)了該疾病領(lǐng)域的治療空白,。其余新增入新版目錄的罕見(jiàn)病藥涉及肺動(dòng)脈高壓,、膠質(zhì)母細(xì)胞瘤、β地中海貧血,、黑色素瘤等疾病的治療,。

腫瘤領(lǐng)域一直是新藥研發(fā)的熱門(mén)領(lǐng)域。今年新增的91種藥品中,，腫瘤用藥新增數(shù)量最多,，達(dá)到26個(gè)（含4個(gè)罕見(jiàn)病）,，覆蓋肺癌,、乳腺癌、宮頸癌等常見(jiàn)癌種,。例如,，三代EGFR-TKI奧希替尼聯(lián)合化療一線治療EGFR突變晚期非小細(xì)胞肺癌（NSCLC）、PD-1抑制劑替雷利珠單抗聯(lián)合化療一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）均被納入,。肺癌診療水平逐年提高,，諸多治療肺癌的新藥和新適應(yīng)癥被納入新版醫(yī)保目錄。在靶向治療領(lǐng)域,，瑞普替尼膠囊首次通過(guò)醫(yī)保談判納入新版醫(yī)保目錄,，用于治療ROS1陽(yáng)性的局部晚期或轉(zhuǎn)移性NSCLC成人患者。免疫治療領(lǐng)域,，替雷利珠單抗新增了聯(lián)合依托泊苷和鉑類(lèi)化療一線治療廣泛期小細(xì)胞肺癌（ES-SCLC）的適應(yīng)癥,。

乳腺癌作為全球女性最高發(fā)的癌癥，具有分型復(fù)雜多樣,、晚期腫瘤階段生存率低,、患者負(fù)擔(dān)重等特點(diǎn)。今年醫(yī)保目錄調(diào)整中共有兩款乳腺癌創(chuàng)新藥新增入醫(yī)保目錄,，包括單抗類(lèi),、抗體偶聯(lián)藥物（ADC）等。帕妥珠曲妥珠單抗注射液（皮下注射）通過(guò)帕妥珠單抗和曲妥珠單抗雙劑合一,，為中國(guó)的乳腺癌患者提供了更加便捷的治療選擇,；新一代ADC注射用德曲妥珠單抗針對(duì)HER2陽(yáng)性晚期乳腺癌、HER2低表達(dá)晚期乳腺癌的兩個(gè)適應(yīng)癥被納入新版醫(yī)保目錄,，后一個(gè)適應(yīng)癥填補(bǔ)了目錄內(nèi)該治療領(lǐng)域靶向藥物的空白,。

今年的國(guó)家醫(yī)保目錄談判中,，CAR-T細(xì)胞療法再次未能成功納入。雖然今年有4款CAR-T細(xì)胞療法進(jìn)入了初審名單,，但最終未能進(jìn)入醫(yī)保目錄,。目前，國(guó)內(nèi)已有5款CAR-T療法獲批上市,，價(jià)格均在百萬(wàn)元左右,。國(guó)家醫(yī)保局正在構(gòu)建“1+3+N”多層醫(yī)療保障體系，以更好地支持創(chuàng)新藥發(fā)展,。

新版醫(yī)保目錄將于明年1月1日起正式實(shí)施,。