全球第3例基因編輯豬腎人體移植完成為臨床試驗(yàn)提供更多理解(2)

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2024-12-19 23:56:00 澎湃新聞

全球首個(gè)豬腎活體移植手術(shù)由美國麻省總醫(yī)院的醫(yī)療團(tuán)隊(duì)完成。2024年3月，他們成功將經(jīng)過基因編輯的豬腎移植到一名62歲男子體內(nèi),。移植用的豬腎由美國生物技術(shù)公司eGenesis生產(chǎn)，進(jìn)行了69次基因改造,。患者理查德·斯萊曼手術(shù)后兩周出院，但兩個(gè)月后因心臟事件去世,，這與移植無關(guān),。

魯尼的獨(dú)特之處在于，盡管她的高抗體水平使得找到合適的人類腎臟捐贈(zèng)者幾乎不可能,，但她并沒有瀕臨死亡,。這個(gè)案例將為排斥風(fēng)險(xiǎn)、器官壽命以及豬腎是否能做到人類腎臟無法做到的事情提供許多經(jīng)驗(yàn),。

接下來的幾周對(duì)魯尼來說將是關(guān)鍵時(shí)刻,。雖然手術(shù)前的測(cè)試表明她體內(nèi)的“異種抗體”水平適中，但上周的活檢顯示補(bǔ)體系統(tǒng)激活,，可能會(huì)引發(fā)炎癥和凝血,。為緩解這種情況并防止?jié)撛诘呐懦夥磻?yīng)，魯尼正在接受額外的補(bǔ)體抑制劑,。如果觀察到排斥反應(yīng)的跡象,，還有許多額外的藥物可以逆轉(zhuǎn)排斥反應(yīng)。長期目標(biāo)是讓魯尼在適應(yīng)新器官時(shí)不再使用最強(qiáng)效的免疫抑制藥物,，但她不可避免地會(huì)服用一些免疫抑制藥物,。

要證明異種移植的有效性需要多年的臨床試驗(yàn)。2024年9月,，eGenesis籌集了1.91億美元的新資金,，以推進(jìn)其CRISPR豬腎臟的人體試驗(yàn)。首席執(zhí)行官邁克·柯蒂斯預(yù)計(jì),，eGenesis將在2025年下半年正式向FDA申請(qǐng)人體臨床試驗(yàn)許可,。United Therapeutics的一位發(fā)言人表示，公司預(yù)計(jì)將很快提交自己的IND申請(qǐng),，開始對(duì)其10個(gè)基因編輯腎臟進(jìn)行臨床試驗(yàn),。

目前，美國有超過10萬人在移植等待名單上,，其中大多數(shù)人需要腎臟,。每年有數(shù)千人因等待而死亡。2020年中國腎移植等待者共有78324人,，但當(dāng)年僅實(shí)施的腎移植僅11037例,。

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(責(zé)任編輯：張佳鑫 0764)

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