中國(guó)基因編輯新突破：首例外籍患者通過基因編輯治愈地中海貧血癥

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2024-07-29 13:37:37 上?？萍?/a>

7月22日,，專注于新型基因編輯技術(shù)的創(chuàng)新生物醫(yī)藥科技企業(yè)正序生物（上海）宣布，與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院合作開展的針對(duì)重型β-地中海貧血癥的堿基編輯藥物CS-101的臨床研究成功治愈首位外籍患者,，達(dá)到持續(xù)擺脫輸血依賴超過兩個(gè)月，總血紅蛋白濃度穩(wěn)定至120g/L以上,，并已回歸到正常生活中,，實(shí)現(xiàn)了中國(guó)首次基因編輯治愈外籍患者。截至目前,，已有多位β-地貧患者經(jīng)過CS-101治療后擺脫輸血依賴,，其中有兩位患者已經(jīng)擺脫輸血依賴超過6個(gè)月，最長(zhǎng)的已經(jīng)超過8個(gè)月,。該療法采用了自主知識(shí)產(chǎn)權(quán)的堿基編輯技術(shù),，僅需數(shù)周時(shí)間制備，即可實(shí)現(xiàn)“一次治療,，終身治愈”的效果,，為全球β-血紅蛋白病患者的徹底治愈帶來曙光。

此次接受正序生物堿基編輯治療的老撾患者為輸血依賴型β-地貧患者,，在接受CS-101治療前,，輸血頻率達(dá)到每月2單位紅細(xì)胞?；颊咴诮邮蹸S-101治療后兩個(gè)月內(nèi),，總血紅蛋白濃度升高至120g/L以上并且保持穩(wěn)定，成功實(shí)現(xiàn)脫離輸血依賴的目標(biāo),。

截至目前,，這項(xiàng)由正序生物與廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院共同合作開展的針對(duì)重型β-地中海貧血癥的臨床研究中，已有多名β-地中海貧血患者順利接受CS-101治療,，并均已成功擺脫輸血依賴,。正序生物CS-101注射液也在今年4月獲得NMPA的IND批準(zhǔn)，正式啟動(dòng)了臨床I期試驗(yàn),。

正序生物CS-101臨床研究的順利開展,，得益于該療法所用基因編輯技術(shù)的安全性和靶點(diǎn)的有效性。正序生物CS-101療法的原理,，是通過采集患者自體造血干細(xì)胞,，利用上海科技大學(xué)自主研發(fā)的高精準(zhǔn)變形式堿基編輯器tBE（transformer Base Editor）（Wang et al., Nat Cell Biol, 2021）,，對(duì)患者自體造血干細(xì)胞中的HBG1/2啟動(dòng)子區(qū)域進(jìn)行精準(zhǔn)堿基編輯,，模擬健康人群中天然存在的有益堿基突變，重新激活γ-珠蛋白的表達(dá)，重建血紅蛋白的攜氧功能（Han et al., Cell Stem Cell, 2023）,。進(jìn)一步,，將編輯后的造血干細(xì)胞回輸至患者體內(nèi)，使得患者自身血紅蛋白濃度達(dá)到健康人水平,，從而徹底擺脫輸血依賴,。

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