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中國(guó)基因編輯新突破：首例外籍患者通過(guò)基因編輯治愈地中海貧血癥(2)

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2024-07-29 13:37:37 上?？萍?/a>

相較于傳統(tǒng)的輸血療法和異體造血干細(xì)胞移植法，正序生物CS-101注射液來(lái)自于患者的自體干細(xì)胞,，制備周期短,，患者不需要長(zhǎng)時(shí)間等待,，只需要數(shù)周即可實(shí)現(xiàn)“一次治療，終身治愈”的效果,；相較于其他基于CRISPR技術(shù)的β-地貧基因編輯療法,，正序生物CS-101注射液具有更好的有效性和安全性，采用的tBE技術(shù)不會(huì)造成DNA雙鏈斷裂,，有效避免了DNA大片段缺失,、染色體異位、脫靶突變等風(fēng)險(xiǎn),，同時(shí)所編輯的靶點(diǎn)可更高效地激活胎兒血紅蛋白表達(dá),，使患者迅速完成造血重建，更快地達(dá)到健康人血紅蛋白水平,，更早擺脫輸血依賴(lài),。

血紅蛋白病是全世界最普遍的單基因遺傳病，其中,，β-地中海貧血癥是一種流行于我國(guó)南方地區(qū)的遺傳性血紅蛋白病,，在地中海沿岸國(guó)家、南亞和東南亞各國(guó)也較為多見(jiàn),。據(jù)統(tǒng)計(jì),，我國(guó)地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3000萬(wàn)人，其中,，重型和中間型地貧患者約為30萬(wàn)人,；東南亞地區(qū)地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3億人，占總?cè)丝诘?4.60%,；另一種常見(jiàn)的遺傳性血紅蛋白病是鐮刀型貧血癥,，在全球多個(gè)國(guó)家也廣泛存在，全球鐮刀型貧血癥突變基因攜帶者約占總?cè)丝诘?.5%,，每年大約有30萬(wàn)名嬰兒出生時(shí)患有鐮刀型貧血癥,。

目前，正序生物CS-101注射液針對(duì)β-地中海貧血癥的臨床I期試驗(yàn)正在穩(wěn)步推進(jìn),。同步,，關(guān)于CS-101注射液治療鐮刀型貧血癥的臨床試驗(yàn)也正在籌備中，針對(duì)鐮刀型貧血癥患者的全球招募計(jì)劃已經(jīng)啟動(dòng),。該研究得到廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院,、上海科技大學(xué)及上海臨床研究中心等單位的支持,。

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(責(zé)任編輯：?jiǎn)虌?TT0002)

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