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中國基因編輯新突破：首例外籍患者通過基因編輯治愈地中海貧血癥(2)

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2024-07-29 13:37:37  上海科技

相較于傳統(tǒng)的輸血療法和異體造血干細(xì)胞移植法,，正序生物CS-101注射液來自于患者的自體干細(xì)胞,，制備周期短，患者不需要長時(shí)間等待,，只需要數(shù)周即可實(shí)現(xiàn)“一次治療,，終身治愈”的效果；相較于其他基于CRISPR技術(shù)的β-地貧基因編輯療法,，正序生物CS-101注射液具有更好的有效性和安全性,，采用的tBE技術(shù)不會(huì)造成DNA雙鏈斷裂,，有效避免了DNA大片段缺失、染色體異位,、脫靶突變等風(fēng)險(xiǎn),，同時(shí)所編輯的靶點(diǎn)可更高效地激活胎兒血紅蛋白表達(dá)，使患者迅速完成造血重建,，更快地達(dá)到健康人血紅蛋白水平,，更早擺脫輸血依賴。

血紅蛋白病是全世界最普遍的單基因遺傳病,，其中,，β-地中海貧血癥是一種流行于我國南方地區(qū)的遺傳性血紅蛋白病，在地中海沿岸國家,、南亞和東南亞各國也較為多見,。據(jù)統(tǒng)計(jì)，我國地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3000萬人,，其中,，重型和中間型地貧患者約為30萬人；東南亞地區(qū)地中海貧血癥突變基因攜帶者約有3億人,，占總?cè)丝诘?4.60%,；另一種常見的遺傳性血紅蛋白病是鐮刀型貧血癥，在全球多個(gè)國家也廣泛存在,，全球鐮刀型貧血癥突變基因攜帶者約占總?cè)丝诘?.5%,，每年大約有30萬名嬰兒出生時(shí)患有鐮刀型貧血癥。

目前,，正序生物CS-101注射液針對(duì)β-地中海貧血癥的臨床I期試驗(yàn)正在穩(wěn)步推進(jìn),。同步，關(guān)于CS-101注射液治療鐮刀型貧血癥的臨床試驗(yàn)也正在籌備中,，針對(duì)鐮刀型貧血癥患者的全球招募計(jì)劃已經(jīng)啟動(dòng),。該研究得到廣西醫(yī)科大學(xué)第一附屬醫(yī)院、上?？萍即髮W(xué)及上海臨床研究中心等單位的支持,。

(責(zé)任編輯：喬嬌 TT0002)
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