美國(guó)紐約大學(xué)朗格尼移植研究所所長(zhǎng)羅伯特·蒙哥馬利在接受采訪時(shí)表示，這次臨床試驗(yàn)有助于更好地理解未來(lái)試驗(yàn)的預(yù)期,，可以納入總體健康狀況較好的患者,。

2024年12月17日，美國(guó)紐約大學(xué)朗格尼健康中心的一個(gè)醫(yī)療團(tuán)隊(duì)宣布,，基因編輯的豬腎臟第三次被移植到活人體內(nèi),。這項(xiàng)異種移植被認(rèn)為是解決器官供應(yīng)危機(jī)的方法之一。

接受基因編輯豬腎臟移植的是一名53歲的女性托瓦娜·魯尼,。1999年,，她捐獻(xiàn)了一個(gè)腎臟給母親，幾年后因懷孕期間并發(fā)癥導(dǎo)致的破壞性高血壓而患上腎衰竭,。自2016年12月以來(lái),，她需要透析治療，并在2017年被列入腎移植等待名單,。然而,，她的血液中抗體水平異常高，幾乎不可能找到合適的匹配腎臟,。經(jīng)過(guò)近八年的等待,，她失去了可支持透析的血管。

在這種情況下,，魯尼獲得了美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局的“同情使用”許可,。2024年11月25日，朗格尼健康中心的外科醫(yī)生進(jìn)行了7個(gè)小時(shí)的手術(shù),，在她體內(nèi)植入一個(gè)經(jīng)過(guò)基因編輯的豬腎臟,。這個(gè)豬腎臟由美國(guó)生物技術(shù)公司United Therapeutics的子公司Revivicor開(kāi)發(fā)，經(jīng)過(guò)10處基因編輯改造,，消除了3種免疫原性抗原和一種豬生長(zhǎng)激素受體,，同時(shí)引入6個(gè)人類(lèi)轉(zhuǎn)基因,，使豬腎臟與人類(lèi)腎臟更為相似，并降低免疫排斥的風(fēng)險(xiǎn),。

術(shù)后觀察11天后,，魯尼于12月6日出院，擺脫了透析,，住在紐約市的一處公寓,。她身上裝備了可穿戴式追蹤器，將心率,、血壓和其他健康數(shù)據(jù)傳回醫(yī)療團(tuán)隊(duì),。她每天去醫(yī)院進(jìn)行面對(duì)面評(píng)估，預(yù)計(jì)三個(gè)月內(nèi)能返回阿拉巴馬州的家中,。

魯尼表示,，她感到非常高興，這是生命的第二次機(jī)會(huì),。她精力充沛,，八年來(lái)從未有過(guò)這樣的食欲。她能感覺(jué)到血液在血管里流動(dòng),，感覺(jué)腎臟在嗡嗡作響,，非常強(qiáng)壯。

這是異種移植歷史上第三次使用來(lái)自基因編輯豬的腎臟進(jìn)行腎臟移植,。2024年4月,，同一團(tuán)隊(duì)曾為一名54歲的新澤西州婦女麗莎·皮薩諾進(jìn)行了機(jī)械心臟泵和基因編輯豬腎移植聯(lián)合手術(shù)。盡管患者術(shù)后沒(méi)有表現(xiàn)出器官排斥的跡象,，且腎功能良好,，但在5月31日，移植的豬腎因血流不足而出現(xiàn)衰竭,，已被切除,。皮薩諾后來(lái)轉(zhuǎn)入臨終關(guān)懷，并于7月去世,。

全球首個(gè)豬腎活體移植手術(shù)由美國(guó)麻省總醫(yī)院的醫(yī)療團(tuán)隊(duì)完成,。2024年3月，他們成功將經(jīng)過(guò)基因編輯的豬腎移植到一名62歲男子體內(nèi),。移植用的豬腎由美國(guó)生物技術(shù)公司eGenesis生產(chǎn)，進(jìn)行了69次基因改造,?；颊呃聿榈隆に谷R曼手術(shù)后兩周出院，但兩個(gè)月后因心臟事件去世,，這與移植無(wú)關(guān),。

魯尼的獨(dú)特之處在于,，盡管她的高抗體水平使得找到合適的人類(lèi)腎臟捐贈(zèng)者幾乎不可能，但她并沒(méi)有瀕臨死亡,。這個(gè)案例將為排斥風(fēng)險(xiǎn),、器官壽命以及豬腎是否能做到人類(lèi)腎臟無(wú)法做到的事情提供許多經(jīng)驗(yàn)。

接下來(lái)的幾周對(duì)魯尼來(lái)說(shuō)將是關(guān)鍵時(shí)刻,。雖然手術(shù)前的測(cè)試表明她體內(nèi)的“異種抗體”水平適中,，但上周的活檢顯示補(bǔ)體系統(tǒng)激活，可能會(huì)引發(fā)炎癥和凝血,。為緩解這種情況并防止?jié)撛诘呐懦夥磻?yīng),，魯尼正在接受額外的補(bǔ)體抑制劑。如果觀察到排斥反應(yīng)的跡象,，還有許多額外的藥物可以逆轉(zhuǎn)排斥反應(yīng),。長(zhǎng)期目標(biāo)是讓魯尼在適應(yīng)新器官時(shí)不再使用最強(qiáng)效的免疫抑制藥物，但她不可避免地會(huì)服用一些免疫抑制藥物,。

要證明異種移植的有效性需要多年的臨床試驗(yàn),。2024年9月，eGenesis籌集了1.91億美元的新資金,，以推進(jìn)其CRISPR豬腎臟的人體試驗(yàn),。首席執(zhí)行官邁克·柯蒂斯預(yù)計(jì)，eGenesis將在2025年下半年正式向FDA申請(qǐng)人體臨床試驗(yàn)許可,。United Therapeutics的一位發(fā)言人表示,，公司預(yù)計(jì)將很快提交自己的IND申請(qǐng)，開(kāi)始對(duì)其10個(gè)基因編輯腎臟進(jìn)行臨床試驗(yàn),。

目前,，美國(guó)有超過(guò)10萬(wàn)人在移植等待名單上，其中大多數(shù)人需要腎臟,。每年有數(shù)千人因等待而死亡,。2020年中國(guó)腎移植等待者共有78324人，但當(dāng)年僅實(shí)施的腎移植僅11037例,。