近日,,北京大學(xué)未來技術(shù)學(xué)院院長(zhǎng)肖瑞平教授在央視《開講啦》節(jié)目中提到子宮內(nèi)膜異位癥(下稱“內(nèi)異癥”)給患者生活帶來的困擾,,并介紹了一款處在臨床研發(fā)中的新藥,,引發(fā)關(guān)注,。她在節(jié)目中提及,她的女兒飽受內(nèi)異癥引發(fā)的痛經(jīng)折磨,,有時(shí)會(huì)在床上打滾好幾個(gè)小時(shí),,吃6片止痛片都無濟(jì)于事。目前,,肖瑞平團(tuán)隊(duì)研發(fā)的一款名為HMI-115的新藥已完成二期臨床試驗(yàn),,該藥物副作用較小,,不影響雌激素,、孕激素和主要的性激素,且已得到國(guó)家藥品監(jiān)督管理局突破療法的認(rèn)證,。
全球約有1.9億婦女為內(nèi)異癥患者,,這意味著全球約十分之一的女性都深受此病的困擾,這些患者中包括她自己的女兒以及不少家人朋友,。肖瑞平表示,,親眼目睹她們所受的痛苦,作為女性和母親,,她感同身受,。有些痛經(jīng)是原發(fā)性的,不是因?yàn)樽訉m內(nèi)膜異位癥,;但超過一半的痛經(jīng)是內(nèi)異癥誘發(fā)的,,一般都是嚴(yán)重痛經(jīng),同時(shí)很多患者伴有非經(jīng)期盆腔痛及性交痛,。子宮內(nèi)膜異位癥的病理表現(xiàn)是子宮內(nèi)膜組織出現(xiàn)在不應(yīng)該出現(xiàn)的腹腔部位,,引起病灶與疼痛,。雖然不致命,但很難根治,,因此被稱為“不死的癌癥”,。
十年前,肖瑞平在北京大學(xué)分子醫(yī)學(xué)研究所開始合作研究HMI-115新藥及其適應(yīng)癥子宮內(nèi)膜異位癥,。子宮內(nèi)膜異位癥是一種常見的婦科疾病,,其主要癥狀包括嚴(yán)重的痛經(jīng)、盆腔痛,、性交痛及不孕,,嚴(yán)重影響著病人的生活質(zhì)量,但一直缺乏有效的藥物治療,。肖瑞平的研究領(lǐng)域一直是心血管與代謝疾病治療,,但她也逐漸將注意力轉(zhuǎn)向了婦女健康領(lǐng)域,存在大量未被滿足的臨床需求,。除了子宮內(nèi)膜異位癥,,她們還即將開啟一項(xiàng)以女性患者為主的偏頭痛的臨床研究。
目前,,HMI-115已完成臨床二期試驗(yàn),,準(zhǔn)備進(jìn)入臨床三期。臨床二期的中期分析結(jié)果顯示,,HMI-115在12周治療期內(nèi)對(duì)中度至重度子宮內(nèi)膜異位癥相關(guān)疼痛的治療展現(xiàn)了良好的安全性和有效性,。臨床試驗(yàn)研究者反饋非常積極,患者脫落率很低,,表明患者愿意使用HMI-115,。新藥研發(fā)充滿挑戰(zhàn),從早期疾病的病理機(jī)制探索到臨床試驗(yàn)過程,,每一步都充滿了不確定性,。病人招募不容易,需要說服研究者接受這種新機(jī)制的藥物,,患者及家屬有時(shí)也會(huì)存在疑慮,。臨床研究團(tuán)隊(duì)花了大量時(shí)間和工作,說服研究者和患者加入臨床試驗(yàn),,按時(shí)完成患者入組,。