全球首個(gè)異種器官移植臨床試驗(yàn)獲批！美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局最近批準(zhǔn)了全球首個(gè)異種器官移植臨床試驗(yàn),，聯(lián)合醫(yī)療公司和eGenesis公司將開展豬-人異種腎臟移植試驗(yàn),，以評(píng)估基因改造豬腎臟移植到人體的安全性和有效性。這一決定標(biāo)志著異種器官移植領(lǐng)域邁出了重要一步,。

聯(lián)合醫(yī)療公司采用的豬腎臟來(lái)自經(jīng)過(guò)10個(gè)基因修飾的基因工程豬,，其中包括6個(gè)人類基因的轉(zhuǎn)入，以及4個(gè)豬基因的刪除,。這些修改旨在減少人體免疫系統(tǒng)對(duì)豬器官的排斥反應(yīng),，并防止移植后的豬器官過(guò)度生長(zhǎng)。試驗(yàn)計(jì)劃于2025年中期開始,，最初將招募6名患有終末期腎病且不適合常規(guī)腎移植的患者,。試驗(yàn)結(jié)果將通過(guò)患者的存活率、移植腎臟的功能以及生活質(zhì)量變化來(lái)評(píng)估,。

完成手術(shù)后,，患者需要接受六個(gè)月的密切監(jiān)測(cè)，以觀察是否有不良反應(yīng)或傳染病等情況,。如果前六名患者的試驗(yàn)進(jìn)展順利,，F(xiàn)DA將進(jìn)一步擴(kuò)大試驗(yàn)規(guī)模至50人。

eGenesis公司則使用了一種69個(gè)基因修飾的基因工程豬,，包括刪除三種豬源抗原基因,、轉(zhuǎn)入7個(gè)人類基因,，以及刪除59個(gè)豬內(nèi)源性逆轉(zhuǎn)錄病毒基因位點(diǎn)。這些修改旨在降低免疫排斥風(fēng)險(xiǎn)并防止?jié)撛诘牟《靖腥?。該公司已獲得超過(guò)4.5億美元的融資,，計(jì)劃在2024年進(jìn)行三名腎衰竭患者的臨床試驗(yàn)。

器官移植供體短缺是全球性的醫(yī)療難題,。據(jù)美國(guó)器官供體官方網(wǎng)站數(shù)據(jù),，約有10.3萬(wàn)人正在等待器官移植，其中近9成需要腎臟移植,。然而,，每年有超過(guò)6000名患者因等不到器官而死亡?；蛐揎椮i被認(rèn)為是解決器官短缺的重要選擇,。

早在20世紀(jì)初，科學(xué)家就嘗試將豬腎臟移植給人類,，但由于免疫排斥問(wèn)題,，效果不佳。隨著基因編輯技術(shù)的發(fā)展,，科學(xué)家通過(guò)敲除豬細(xì)胞抗原相關(guān)基因并轉(zhuǎn)入人類免疫相關(guān)基因,，使豬組織器官能夠更好地適應(yīng)人體環(huán)境。近年來(lái),，基因修飾豬異種器官移植的臨床試驗(yàn)步伐明顯加快,。

2022年1月和2023年9月，美國(guó)馬里蘭大學(xué)醫(yī)學(xué)中心成功將基因修飾豬心臟移植到兩位晚期心臟病患者體內(nèi),，但患者存活期較短,。2024年3月，麻省總醫(yī)院完成了首例基因修飾豬腎臟活體異種移植手術(shù),，患者術(shù)后表現(xiàn)良好,，但最終因其他原因去世。隨后的幾例試驗(yàn)中,，有一名患者在接受豬腎臟移植后存活超過(guò)70天，打破了之前的記錄,。

在中國(guó),，空軍軍醫(yī)大學(xué)西京醫(yī)院和成都中科奧格生物科技有限公司也在積極推動(dòng)異種器官移植研究。2025年1月,，西京醫(yī)院成功將基因編輯豬肝臟植入腦死亡患者體內(nèi),，實(shí)現(xiàn)了國(guó)際上首次基因編輯豬肝臟對(duì)人體肝臟的完全替代。成都中科奧格生物科技有限公司預(yù)計(jì)在2027年開始臨床試驗(yàn),，并計(jì)劃于2025年向中國(guó)相關(guān)部門提交申請(qǐng),。