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全國首個基因治療藥獲批上市 血友病B患者迎來新希望

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2025-04-11 10:21:02  澎湃新聞

近日,，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準了上海信致醫(yī)藥科技有限公司申報的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）上市,，用于治療中重度血友病B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。這是全國首個基因治療藥物,，也是上海市2025年第3款獲批上市的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥,。

血友病B是由凝血因子IX缺乏引起的出血性疾病。波哌達可基注射液是一種重組腺相關(guān)病毒載體基因治療產(chǎn)品,，能夠?qū)IX基因?qū)敫渭毎?，從而表達FIX。該藥物為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇,。

(責(zé)任編輯：于浩淙 zx0176)
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