(原標(biāo)題:Pioneering Stem Cell Trial Seeks to Cure Babies Before Birth)
網(wǎng)易科技訊 6月20日消息,據(jù)Singularityhub報(bào)道,,在伊萊安娜·康斯坦丁諾(Elianna Constantino)出生之前,,她就曾在母親體內(nèi)假死過。伊萊安娜患有罕見的遺傳性血液疾病——地中海貧血?。╝lpha thalassemia major),,它會(huì)阻止紅細(xì)胞正常形成。這種疾病沒有治愈方法,,對發(fā)育中的胎兒通常是致命的,。
但在母親子宮里的時(shí)候,,伊萊安娜接受了非常大膽的治療。醫(yī)生們從她的母親身上分離出健康的干細(xì)胞,,并通過臍帶血管注射進(jìn)去,。4個(gè)月后,伊萊安娜出生時(shí)哭聲嘹亮,,滿頭細(xì)發(fā)閃閃發(fā)光,,根本不像生病的樣子。伊萊安娜是第一個(gè)突破干細(xì)胞移植界限的臨床試驗(yàn)先驅(qū)者。在加州大學(xué)貝尼奧夫兒童醫(yī)院(UCSF Benioff Children 's Hospital)兒科醫(yī)生,、胎兒外科醫(yī)生蒂皮·麥肯齊(Tippi MacKenzie)的帶領(lǐng)下,,這項(xiàng)大膽的試驗(yàn)提出了一個(gè)問題:如果我們能在遺傳性疾病患者出生前治愈他們,那將會(huì)怎樣,?
麥肯齊的試驗(yàn)并不是全新的,。自上世紀(jì)90年代以來,醫(yī)生們就在想,,是否有可能在胎兒出生前對其進(jìn)行干細(xì)胞移植,。許多遺傳性的血液疾病都有可能通過這種方式被治愈,包括地中海貧血病以及鐮狀細(xì)胞病,。在鐮狀細(xì)胞病中,,紅血球會(huì)長成尖銳的鐮刀狀,損害血管,,阻礙有效的氧氣輸送,。
在母親子宮里治療胎兒的想法是非常激進(jìn)的。長期以來,,醫(yī)生們始終認(rèn)為胎兒被包裹在一層不可滲透的保護(hù)屏障中,,這有助于保護(hù)發(fā)育中的人類免受外界的傷害。早期的胚胎干細(xì)胞移植實(shí)驗(yàn)似乎支持這一信條,。大多數(shù)使用父親干細(xì)胞的試驗(yàn)都失敗了,,這使得醫(yī)生們相信這個(gè)手術(shù)是不可能完成的。但隨后對動(dòng)物的研究發(fā)現(xiàn)了一個(gè)關(guān)鍵的信息:母親的免疫系統(tǒng)正在排斥父親的干細(xì)胞,,而不是胎兒本身,。