研究小組從伊萊安娜的母親那里采集了骨髓樣本,并分離出了干細(xì)胞,。這些細(xì)胞有可能成為任何一種血細(xì)胞。在輸血過(guò)程中,,大約5000萬(wàn)個(gè)健康細(xì)胞通過(guò)母親的腹部被注射到臍靜脈,。一旦釋放出來(lái),這些細(xì)胞就能參與血液循環(huán),,并發(fā)育成健康,、成熟的血細(xì)胞。這是一個(gè)巨大的數(shù)字,,但有充分的理由,。干細(xì)胞像小魚(yú)雷一樣聚集在骨髓里。移植的細(xì)胞越多,,母親健康的干細(xì)胞排斥胎兒缺陷細(xì)胞的可能性就越大,。
在接下來(lái)的幾個(gè)月里,又進(jìn)行了三次輸血之后,,伊萊安娜出人意料地出生了,。麥肯齊激動(dòng)萬(wàn)分,她解釋說(shuō):“這是我們首次使用高劑量,、直接植入胎兒血液的母親細(xì)胞,。”再加上三次輸血,,可能會(huì)帶來(lái)更高的成功機(jī)會(huì),。目前,研究小組還不知道伊萊安娜是否已經(jīng)完全痊愈,。到目前為止,她仍然需要每三周輸血一次,,但是研究小組在她的血液中發(fā)現(xiàn)了她母親的干細(xì)胞,。
下一步是看看其母親的細(xì)胞是否會(huì)永久嵌入在孩子的骨髓中,這在醫(yī)學(xué)上被稱(chēng)為“移植”,。研究人員還想知道,,這些細(xì)胞能否在孩子的生命中產(chǎn)生健康的血細(xì)胞。但是第一階段的試驗(yàn)已經(jīng)取得了成功,,無(wú)論是母親還是伊萊安娜似乎都沒(méi)有任何副作用,,比如免疫反應(yīng)。麥肯齊激動(dòng)地說(shuō):“我很高興它是安全的,,而且是可行的,。”
研究人員計(jì)劃繼續(xù)優(yōu)化治療方案,盡可能增加成功移植干細(xì)胞的機(jī)會(huì),。麥肯齊說(shuō):“如果我們發(fā)現(xiàn)這對(duì)治療地中海貧血病是安全有效的,,我們希望將它應(yīng)用于許多其他的血液疾病,其中最常見(jiàn)的是鐮狀細(xì)胞病,?!彼a(bǔ)充說(shuō),不管怎樣,,我們需要讓大家明白,,為地中海貧血病進(jìn)行胎兒輸液是挽救生命的方法。
麥肯齊的試驗(yàn)只是一個(gè)例子,,說(shuō)明胎兒醫(yī)學(xué)(一度被認(rèn)為是不可能的)進(jìn)展得有多快,。今年早些時(shí)候,一個(gè)研究小組成功地讓三個(gè)孩子免受了一種遺傳疾病的困擾,,這種遺傳疾病會(huì)導(dǎo)致新生兒沒(méi)有汗腺,。在這種情況下,胎兒被注射了一種他們的身體無(wú)法自己制造的蛋白質(zhì),,盡管這種蛋白質(zhì)藥物對(duì)嬰兒不起作用,,但它使胎兒得以發(fā)育出汗腺,而汗腺對(duì)維持體溫至關(guān)重要,。
研究結(jié)果表明,,在嬰兒出生之前,當(dāng)胎兒正在經(jīng)歷快速的發(fā)育變化時(shí),,很有可能在早期就染上某些遺傳疾病,。如果醫(yī)生能夠在新生兒遭受?chē)?yán)重傷害之前的關(guān)鍵時(shí)刻,將功能失常的基因或細(xì)胞作為治療目標(biāo),,那么在嬰兒出生之前,,就有可能治愈以前無(wú)法治愈的疾病。(小?。?/p>