國(guó)際罕見病日：多種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄

2023-03-01 06:52:36 來(lái)源：央視新聞 A+A-

原標(biāo)題：國(guó)際罕見病日：多種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄為患者減負(fù)

我國(guó)每年新增罕見病患者超過(guò)20萬(wàn)

今天（28日）是第16個(gè)國(guó)際罕見病日,。罕見病，顧名思義,，指的是患病人群數(shù)量非常有限的疾病,。全球已知的罕見病有7000多種,，我國(guó)每年新增罕見病患者超過(guò)20萬(wàn),。

《中國(guó)罕見病定義研究報(bào)告2021》定義，即“新生兒發(fā)病率小于萬(wàn)分之一,、患病率小于萬(wàn)分之一,、患病人數(shù)小于14萬(wàn)的疾病”列入罕見病。罕見病往往是由單基因或多基因遺傳引起的,，病因復(fù)雜多樣,，種類多樣。雖然罕見病的單病發(fā)病率很低,，但是由于罕見病種類繁多,，所以總體來(lái)說(shuō)患者數(shù)量其實(shí)是很大的。

國(guó)際罕見病日：多種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄

國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任舒強(qiáng)：其中遺傳性的罕見病占了很大一部分,，對(duì)于兒童來(lái)說(shuō),，罕見病涉及的范圍包括遺傳性代謝病、神經(jīng)系統(tǒng)的疾病,、免疫系統(tǒng)疾病,，還有一些兒童的腫瘤等等。

國(guó)際罕見病日：多種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄

目前,，對(duì)于罕見病患者來(lái)說(shuō),，通常是有三個(gè)共性問(wèn)題：診斷難,、治療難、用藥難,。由于罕見病種類眾多,，發(fā)病率低，它的臨床表現(xiàn)也是各不相同,，所以給臨床醫(yī)生在診斷上帶來(lái)了一定的難度,。患者也會(huì)輾轉(zhuǎn)不同的醫(yī)療機(jī)構(gòu)問(wèn)診看病,，導(dǎo)致診斷周期加長(zhǎng)，導(dǎo)致很多罕見病患者“被耽擱”,。

國(guó)際罕見病日：多種罕見病用藥納入醫(yī)保目錄

國(guó)家兒童健康與疾病臨床醫(yī)學(xué)研究中心主任舒強(qiáng)：目前我們罕見病確診的周期平均要達(dá)到4年左右,，那么因?yàn)楹币姴∥覀冎委熞彩谴嬖谝欢ǖ拇翱谄冢绻麅和币姴〔荒茉缙诩皶r(shí)給他診斷,，那么可能會(huì)耽誤他治療的最好時(shí)期，最終可能會(huì)引起一個(gè)致死或者致殘,。在治療方面,，我們現(xiàn)在對(duì)罕見病精準(zhǔn)的治療還是缺乏一個(gè)非常有效的治療手段,。

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