一項顛覆性的新型治療手段讓人類徹底攻克癌癥成為可能,。日前,，瑞士諾華的CAR-T基因免疫療法獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準，成為全球首個獲批上市的抗癌基因免疫療法,。由于擁有良好的商業(yè)前景,，基因免疫療法不但成為國際藥企的研發(fā)熱點，也成功吸引資本市場的關(guān)注,。

免疫療法成抗癌利器

隨著技術(shù)發(fā)展,，癌癥治療手段正從傳統(tǒng)的化療、放療轉(zhuǎn)向全新的免疫治療,。目前,，最先進的腫瘤免疫細胞治療技術(shù)當屬過繼T細胞療法(ACT)。因有望完全消滅癌細胞,，該療法被視為具有顛覆性的癌癥治療手段,。

ACT療法包括腫瘤浸潤T細胞(TIL)療法、嵌合抗原受體T細胞療法(CAR-T)和T細胞受體療法(TCR),。其中,，CAR-T和TCR療法原理相同，都是提取患者自身血液中的T細胞,，通過基因工程修飾，加上一個嵌合蛋白或新的能識別癌細胞的T細胞受體,，經(jīng)過體外擴增后再輸回至病人體內(nèi),，這時的T細胞就擁有了追蹤、識別并摧毀帶有特定抗原的腫瘤細胞的能力,，能夠引發(fā)免疫反應(yīng),，達到治療效果。

CAR-T療法在臨床試驗上已經(jīng)顯示出顯著的治療效果,。瑞士制藥巨頭諾華早前披露的數(shù)據(jù)顯示,，在該公司CAR-T治療產(chǎn)品CTL019的臨床試驗中，接受治療的39例復(fù)發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病兒科患者中,，有36例完全緩解,，比例高達92%,。另一家細胞免疫療法研發(fā)機構(gòu)朱諾診療的數(shù)據(jù)顯示，在該公司JACR014產(chǎn)品臨床試驗中,，接受治療的非霍奇金淋巴瘤患者緩解率為60%,，復(fù)發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病和慢性淋巴細胞白血病患者緩解率都達到100%。

相比于傳統(tǒng)藥物和射線治療,，ACT療法是用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞,，具有針對性的治療效果，且有希望從根本上治愈癌癥,。

當然,，處于新生階段的基因療法也存在不足。比如,，CAR-T細胞在短時間內(nèi)清除癌細胞時會產(chǎn)生大量的細胞因子,，從而引發(fā)免疫反應(yīng)，臨床表現(xiàn)為高燒不退等炎癥反應(yīng),，如果控制不當甚至會有生命危險,。此外由于操作復(fù)雜且無法量產(chǎn)，CAR-T價格相對昂貴,，預(yù)計一次治療的開支可能達到50萬美元,。

龍頭企業(yè)掀起“軍備競賽”

由于具有巨大的潛在商業(yè)價值，細胞免疫療法已成為全球藥品研發(fā)最熱門的領(lǐng)域之一,。美國FDA表示,，到目前為止已經(jīng)批準了76項使用CAR-T療法的臨床試驗。

眼下全球制藥巨頭紛紛大舉投資,，加緊布局基因免疫療法的研發(fā),，開始了相關(guān)產(chǎn)品的“軍備競賽”。