一項顛覆性的新型治療手段讓人類徹底攻克癌癥成為可能,。日前,，瑞士諾華的CAR-T基因免疫療法獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準,，成為全球首個獲批上市的抗癌基因免疫療法,。由于擁有良好的商業(yè)前景，基因免疫療法不但成為國際藥企的研發(fā)熱點,，也成功吸引資本市場的關注,。

免疫療法成抗癌利器

隨著技術發(fā)展，癌癥治療手段正從傳統(tǒng)的化療,、放療轉向全新的免疫治療,。目前，最先進的腫瘤免疫細胞治療技術當屬過繼T細胞療法(ACT),。因有望完全消滅癌細胞,，該療法被視為具有顛覆性的癌癥治療手段。

ACT療法包括腫瘤浸潤T細胞(TIL)療法,、嵌合抗原受體T細胞療法(CAR-T)和T細胞受體療法(TCR),。其中，CAR-T和TCR療法原理相同,，都是提取患者自身血液中的T細胞,，通過基因工程修飾,，加上一個嵌合蛋白或新的能識別癌細胞的T細胞受體，經(jīng)過體外擴增后再輸回至病人體內,，這時的T細胞就擁有了追蹤,、識別并摧毀帶有特定抗原的腫瘤細胞的能力，能夠引發(fā)免疫反應,，達到治療效果,。

CAR-T療法在臨床試驗上已經(jīng)顯示出顯著的治療效果。瑞士制藥巨頭諾華早前披露的數(shù)據(jù)顯示,，在該公司CAR-T治療產品CTL019的臨床試驗中,，接受治療的39例復發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病兒科患者中，有36例完全緩解,，比例高達92%,。另一家細胞免疫療法研發(fā)機構朱諾診療的數(shù)據(jù)顯示，在該公司JACR014產品臨床試驗中,，接受治療的非霍奇金淋巴瘤患者緩解率為60%，復發(fā)/難治急性淋巴細胞白血病和慢性淋巴細胞白血病患者緩解率都達到100%,。

相比于傳統(tǒng)藥物和射線治療,，ACT療法是用病人自身的免疫細胞來清除癌細胞，具有針對性的治療效果,，且有希望從根本上治愈癌癥,。

當然，處于新生階段的基因療法也存在不足,。比如,，CAR-T細胞在短時間內清除癌細胞時會產生大量的細胞因子，從而引發(fā)免疫反應,，臨床表現(xiàn)為高燒不退等炎癥反應,，如果控制不當甚至會有生命危險。此外由于操作復雜且無法量產,，CAR-T價格相對昂貴,，預計一次治療的開支可能達到50萬美元。

龍頭企業(yè)掀起“軍備競賽”

由于具有巨大的潛在商業(yè)價值,，細胞免疫療法已成為全球藥品研發(fā)最熱門的領域之一,。美國FDA表示，到目前為止已經(jīng)批準了76項使用CAR-T療法的臨床試驗,。

眼下全球制藥巨頭紛紛大舉投資,，加緊布局基因免疫療法的研發(fā)，開始了相關產品的“軍備競賽”,。

瑞士諾華在這一領域堪稱先鋒,。早在2014年7月,，該公司CAR-T免疫療法Kymriah(CTL019)就獲得了FDA“突破性療法”的認定。今年7月初,，Kymriah用于治療復發(fā)及難治性B細胞急性淋巴細胞白血病的臨床應用申請獲得FDA專家小組的批準推薦,。8月底，Kymriah正式獲批上市,，成為美國FDA批準的第一個基因免疫抗癌療法,。

對于諾華Kymriah的獲批上市，F(xiàn)DA局長斯科特在一份聲明中表示,，“我們邁入了醫(yī)學創(chuàng)新的新領域,。人類現(xiàn)在已經(jīng)有能力通過基因改造自己的細胞來抵抗癌癥了?！?/p>

而就在Kymriah療法獲批上市的前兩天,，美國生物科技巨頭吉利德科學公司宣布以110億美元全現(xiàn)金收購Kite制藥，創(chuàng)下該公司有史以來最大手筆的收購交易,。后者研發(fā)的CAR-T療法已經(jīng)通過FDA審批,，即將步入臨床試驗階段。在歐洲市場上,，Kite制藥也已遞交了其基因免疫療法的審批申請,，有望先諾華一步獲得許可。據(jù)行業(yè)數(shù)據(jù)追蹤機構EvaluatePharma預計,，Kite制藥到2022年的全球銷售額有望達17億美元,。

資本市場看好其前景

隨著CAR-T在復發(fā)難治性白血病和淋巴瘤中的成功應用，以CAR-T和TCR為代表的創(chuàng)新細胞療法正日益成為全球醫(yī)藥健康行業(yè)關注的焦點,。今年以來,，諾華和Kite制藥的相關產品相繼獲得FDA許可并即將上市，推動了行業(yè)的快速發(fā)展,。

花旗分析師預計,，未來10年腫瘤基因免疫療法市場規(guī)模有望達到350億美元，其中ACT療法將成為腫瘤免疫療法的重中之重,。

瑞銀證券研究報告認為,，基因免疫療法在治療癌癥方面擁有良好的應用前景，已成為國際藥企的研發(fā)熱點,。免疫治療方法有望治療60%以上的腫瘤種類,，帶來250億美元以上的市場機遇，有望成為腫瘤治療領域的下一座金礦,。

業(yè)界對基因診療的接受程度大幅提高,，帶動越來越多投資者關注到這一領域。近年來,，多家從事基因免疫療法研發(fā)的生物科技公司紛紛登陸美股市場,，且大多表現(xiàn)強勢,。專注于B細胞淋巴瘤治療的Kite制藥自2014年6月上市以來股價累計漲幅超過500%，以開發(fā)CAR-T和TCT細胞療法為核心的朱諾診療自2014年12月上市以來上漲80%,，為兒童提供基因檢測與基因療法的醫(yī)藥公司藍鳥生物自2013年6月上市以來漲幅超過四倍,。

近期受吉利德收購Kite制藥，以及諾華療法獲批等多重利好提振,，基因診療概念股更是漲勢洶涌,。過去一個月，Kite制藥上漲48%,，朱諾診療上漲50%,，藍鳥生物上漲30%，Intellia診療上漲28%,，Editas醫(yī)藥上漲48.7%,。

(原標題：抗癌新星登場 基因免疫療法站上風口)