據(jù)報道,美國為患者提供未經(jīng)批準的干細胞治療項目的診所數(shù)以百計,。有關統(tǒng)計顯示,,美國目前至少有351家企業(yè)參與直接面向患者的干細胞治療項目,且提供這些治療的診所多達570家,。
面對各方的關切,,美國食品藥品監(jiān)督管理局局長高特里布在承諾全面執(zhí)行《藥品有權嘗試法》的同時也警告,如果發(fā)現(xiàn)有人趁機踐踏法規(guī)或趁病人之危,,他們肯定不會袖手旁觀,。
實施后又遭遇新問題
除引發(fā)爭議之外,,新的聯(lián)邦立法《藥品有權嘗試法》在正式實施后也并不是一帆風順。雖然該法案簡化了患者使用新藥的途徑,,但具體執(zhí)行起來仍會有相當?shù)碾y度,。
目前,美國食品藥品監(jiān)督管理局已經(jīng)設有一個令新藥可被“同情使用”的項目,。該項目允許致命疾病患者申請使用經(jīng)過評估委員會和專家認定的實驗藥品,。
有關數(shù)字顯示,自2009年10月開始實行,,到2014年9月的約5年時間中,,美國食品藥品監(jiān)督管理局通過該項目共受理了6029項申請,其中5996項獲得批準,。
按現(xiàn)行規(guī)定,,美國食品藥品監(jiān)督管理局需要審查試驗藥品的臨床應用,醫(yī)生和藥企也必須作出承諾,,并按照規(guī)定方式為患者提供試驗藥品,。
然而,在沒有得到主管部門認可的情況下,,即使患者強烈要求,,藥企也多半選擇婉拒。近年來,,隨著申請的患者不斷增多,,美國食品藥品監(jiān)督管理局的“嚴格規(guī)定”也引起了越來越多的不滿。
有此前車之鑒,,可以預計新的聯(lián)邦立法《藥品有權嘗試法》在實施中也會遇到諸多問題,。例如,《藥品有權嘗試法》雖然允許患者使用試驗藥物,,但并未要求藥企必須提供這些藥物,。而藥企拒絕提供的理由有很多,比如新藥成本很高,,數(shù)量有限,,且?guī)缀鯖]有任何保險等。
同時,,藥企也有許多擔憂,。一方面,在未獲得批準之前就提供藥物會使他們面臨潛在的訴訟風險,,如果藥物被證明無效或出現(xiàn)不可預知的副作用,。盡管新的聯(lián)邦立法給予了藥企一些保護,但這些保護措施仍沒有通過法院的考驗,。在此之前,,藥企通常會采取謹慎態(tài)度,。
另一方面,藥企還擔心,,在試驗期間向患者提供藥物可能會影響到其藥品的審批過程,,盡管新的聯(lián)邦立法禁止采用相關數(shù)據(jù),除非危及生命安全,。他們稱,,在嚴格控制的情景之外使用新藥很容易出現(xiàn)意外,而不良后果會對隨后的藥品審批產(chǎn)生負面影響,。