一項(xiàng)顛覆性的新型治療手段讓人類(lèi)徹底攻克癌癥成為可能,。日前，瑞士諾華的CAR-T基因免疫療法獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn),，成為全球首個(gè)獲批上市的抗癌基因免疫療法,。由于擁有良好的商業(yè)前景,，基因免疫療法不但成為國(guó)際藥企的研發(fā)熱點(diǎn),，也成功吸引資本市場(chǎng)的關(guān)注,。

免疫療法成抗癌利器

隨著技術(shù)發(fā)展，癌癥治療手段正從傳統(tǒng)的化療,、放療轉(zhuǎn)向全新的免疫治療,。目前，最先進(jìn)的腫瘤免疫細(xì)胞治療技術(shù)當(dāng)屬過(guò)繼T細(xì)胞療法(ACT),。因有望完全消滅癌細(xì)胞,，該療法被視為具有顛覆性的癌癥治療手段。

ACT療法包括腫瘤浸潤(rùn)T細(xì)胞(TIL)療法,、嵌合抗原受體T細(xì)胞療法(CAR-T)和T細(xì)胞受體療法(TCR),。其中，CAR-T和TCR療法原理相同,，都是提取患者自身血液中的T細(xì)胞,，通過(guò)基因工程修飾，加上一個(gè)嵌合蛋白或新的能識(shí)別癌細(xì)胞的T細(xì)胞受體,，經(jīng)過(guò)體外擴(kuò)增后再輸回至病人體內(nèi),，這時(shí)的T細(xì)胞就擁有了追蹤、識(shí)別并摧毀帶有特定抗原的腫瘤細(xì)胞的能力,，能夠引發(fā)免疫反應(yīng),，達(dá)到治療效果。

CAR-T療法在臨床試驗(yàn)上已經(jīng)顯示出顯著的治療效果,。瑞士制藥巨頭諾華早前披露的數(shù)據(jù)顯示,，在該公司CAR-T治療產(chǎn)品CTL019的臨床試驗(yàn)中，接受治療的39例復(fù)發(fā)/難治急性淋巴細(xì)胞白血病兒科患者中,，有36例完全緩解,，比例高達(dá)92%。另一家細(xì)胞免疫療法研發(fā)機(jī)構(gòu)朱諾診療的數(shù)據(jù)顯示,，在該公司JACR014產(chǎn)品臨床試驗(yàn)中，接受治療的非霍奇金淋巴瘤患者緩解率為60%,，復(fù)發(fā)/難治急性淋巴細(xì)胞白血病和慢性淋巴細(xì)胞白血病患者緩解率都達(dá)到100%,。

相比于傳統(tǒng)藥物和射線治療，ACT療法是用病人自身的免疫細(xì)胞來(lái)清除癌細(xì)胞,，具有針對(duì)性的治療效果,，且有希望從根本上治愈癌癥。

當(dāng)然,，處于新生階段的基因療法也存在不足,。比如，CAR-T細(xì)胞在短時(shí)間內(nèi)清除癌細(xì)胞時(shí)會(huì)產(chǎn)生大量的細(xì)胞因子，從而引發(fā)免疫反應(yīng),，臨床表現(xiàn)為高燒不退等炎癥反應(yīng),，如果控制不當(dāng)甚至?xí)猩ｋU(xiǎn)。此外由于操作復(fù)雜且無(wú)法量產(chǎn),，CAR-T價(jià)格相對(duì)昂貴,，預(yù)計(jì)一次治療的開(kāi)支可能達(dá)到50萬(wàn)美元。

龍頭企業(yè)掀起“軍備競(jìng)賽”

由于具有巨大的潛在商業(yè)價(jià)值,，細(xì)胞免疫療法已成為全球藥品研發(fā)最熱門(mén)的領(lǐng)域之一,。美國(guó)FDA表示，到目前為止已經(jīng)批準(zhǔn)了76項(xiàng)使用CAR-T療法的臨床試驗(yàn),。

眼下全球制藥巨頭紛紛大舉投資,，加緊布局基因免疫療法的研發(fā)，開(kāi)始了相關(guān)產(chǎn)品的“軍備競(jìng)賽”,。