一項(xiàng)顛覆性的新型治療手段讓人類徹底攻克癌癥成為可能,。日前,，瑞士諾華的CAR-T基因免疫療法獲得美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)批準(zhǔn),，成為全球首個(gè)獲批上市的抗癌基因免疫療法,。由于擁有良好的商業(yè)前景,，基因免疫療法不但成為國(guó)際藥企的研發(fā)熱點(diǎn),，也成功吸引資本市場(chǎng)的關(guān)注,。

免疫療法成抗癌利器

隨著技術(shù)發(fā)展,，癌癥治療手段正從傳統(tǒng)的化療,、放療轉(zhuǎn)向全新的免疫治療。目前,，最先進(jìn)的腫瘤免疫細(xì)胞治療技術(shù)當(dāng)屬過(guò)繼T細(xì)胞療法(ACT),。因有望完全消滅癌細(xì)胞，該療法被視為具有顛覆性的癌癥治療手段,。

ACT療法包括腫瘤浸潤(rùn)T細(xì)胞(TIL)療法,、嵌合抗原受體T細(xì)胞療法(CAR-T)和T細(xì)胞受體療法(TCR)。其中,，CAR-T和TCR療法原理相同,，都是提取患者自身血液中的T細(xì)胞，通過(guò)基因工程修飾,，加上一個(gè)嵌合蛋白或新的能識(shí)別癌細(xì)胞的T細(xì)胞受體,，經(jīng)過(guò)體外擴(kuò)增后再輸回至病人體內(nèi)，這時(shí)的T細(xì)胞就擁有了追蹤,、識(shí)別并摧毀帶有特定抗原的腫瘤細(xì)胞的能力,，能夠引發(fā)免疫反應(yīng)，達(dá)到治療效果,。

CAR-T療法在臨床試驗(yàn)上已經(jīng)顯示出顯著的治療效果,。瑞士制藥巨頭諾華早前披露的數(shù)據(jù)顯示,，在該公司CAR-T治療產(chǎn)品CTL019的臨床試驗(yàn)中，接受治療的39例復(fù)發(fā)/難治急性淋巴細(xì)胞白血病兒科患者中,，有36例完全緩解,，比例高達(dá)92%。另一家細(xì)胞免疫療法研發(fā)機(jī)構(gòu)朱諾診療的數(shù)據(jù)顯示,，在該公司JACR014產(chǎn)品臨床試驗(yàn)中,，接受治療的非霍奇金淋巴瘤患者緩解率為60%，復(fù)發(fā)/難治急性淋巴細(xì)胞白血病和慢性淋巴細(xì)胞白血病患者緩解率都達(dá)到100%,。

相比于傳統(tǒng)藥物和射線治療,，ACT療法是用病人自身的免疫細(xì)胞來(lái)清除癌細(xì)胞，具有針對(duì)性的治療效果,，且有希望從根本上治愈癌癥,。

當(dāng)然，處于新生階段的基因療法也存在不足,。比如,，CAR-T細(xì)胞在短時(shí)間內(nèi)清除癌細(xì)胞時(shí)會(huì)產(chǎn)生大量的細(xì)胞因子，從而引發(fā)免疫反應(yīng),，臨床表現(xiàn)為高燒不退等炎癥反應(yīng),，如果控制不當(dāng)甚至?xí)猩ｋU(xiǎn)。此外由于操作復(fù)雜且無(wú)法量產(chǎn),，CAR-T價(jià)格相對(duì)昂貴,，預(yù)計(jì)一次治療的開(kāi)支可能達(dá)到50萬(wàn)美元。

龍頭企業(yè)掀起“軍備競(jìng)賽”

由于具有巨大的潛在商業(yè)價(jià)值,，細(xì)胞免疫療法已成為全球藥品研發(fā)最熱門的領(lǐng)域之一,。美國(guó)FDA表示，到目前為止已經(jīng)批準(zhǔn)了76項(xiàng)使用CAR-T療法的臨床試驗(yàn),。

眼下全球制藥巨頭紛紛大舉投資,，加緊布局基因免疫療法的研發(fā)，開(kāi)始了相關(guān)產(chǎn)品的“軍備競(jìng)賽”,。

瑞士諾華在這一領(lǐng)域堪稱先鋒,。早在2014年7月，該公司CAR-T免疫療法Kymriah(CTL019)就獲得了FDA“突破性療法”的認(rèn)定,。今年7月初,，Kymriah用于治療復(fù)發(fā)及難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病的臨床應(yīng)用申請(qǐng)獲得FDA專家小組的批準(zhǔn)推薦。8月底,，Kymriah正式獲批上市,，成為美國(guó)FDA批準(zhǔn)的第一個(gè)基因免疫抗癌療法。

對(duì)于諾華Kymriah的獲批上市，F(xiàn)DA局長(zhǎng)斯科特在一份聲明中表示,，“我們邁入了醫(yī)學(xué)創(chuàng)新的新領(lǐng)域。人類現(xiàn)在已經(jīng)有能力通過(guò)基因改造自己的細(xì)胞來(lái)抵抗癌癥了,?！?/p>

而就在Kymriah療法獲批上市的前兩天，美國(guó)生物科技巨頭吉利德科學(xué)公司宣布以110億美元全現(xiàn)金收購(gòu)Kite制藥,，創(chuàng)下該公司有史以來(lái)最大手筆的收購(gòu)交易,。后者研發(fā)的CAR-T療法已經(jīng)通過(guò)FDA審批，即將步入臨床試驗(yàn)階段,。在歐洲市場(chǎng)上,，Kite制藥也已遞交了其基因免疫療法的審批申請(qǐng)，有望先諾華一步獲得許可,。據(jù)行業(yè)數(shù)據(jù)追蹤機(jī)構(gòu)EvaluatePharma預(yù)計(jì),，Kite制藥到2022年的全球銷售額有望達(dá)17億美元。

資本市場(chǎng)看好其前景

隨著CAR-T在復(fù)發(fā)難治性白血病和淋巴瘤中的成功應(yīng)用,，以CAR-T和TCR為代表的創(chuàng)新細(xì)胞療法正日益成為全球醫(yī)藥健康行業(yè)關(guān)注的焦點(diǎn),。今年以來(lái)，諾華和Kite制藥的相關(guān)產(chǎn)品相繼獲得FDA許可并即將上市,，推動(dòng)了行業(yè)的快速發(fā)展,。

花旗分析師預(yù)計(jì)，未來(lái)10年腫瘤基因免疫療法市場(chǎng)規(guī)模有望達(dá)到350億美元,，其中ACT療法將成為腫瘤免疫療法的重中之重,。

瑞銀證券研究報(bào)告認(rèn)為，基因免疫療法在治療癌癥方面擁有良好的應(yīng)用前景,，已成為國(guó)際藥企的研發(fā)熱點(diǎn),。免疫治療方法有望治療60%以上的腫瘤種類，帶來(lái)250億美元以上的市場(chǎng)機(jī)遇,，有望成為腫瘤治療領(lǐng)域的下一座金礦,。

業(yè)界對(duì)基因診療的接受程度大幅提高，帶動(dòng)越來(lái)越多投資者關(guān)注到這一領(lǐng)域,。近年來(lái),，多家從事基因免疫療法研發(fā)的生物科技公司紛紛登陸美股市場(chǎng)，且大多表現(xiàn)強(qiáng)勢(shì),。專注于B細(xì)胞淋巴瘤治療的Kite制藥自2014年6月上市以來(lái)股價(jià)累計(jì)漲幅超過(guò)500%,，以開(kāi)發(fā)CAR-T和TCT細(xì)胞療法為核心的朱諾診療自2014年12月上市以來(lái)上漲80%，為兒童提供基因檢測(cè)與基因療法的醫(yī)藥公司藍(lán)鳥(niǎo)生物自2013年6月上市以來(lái)漲幅超過(guò)四倍,。

近期受吉利德收購(gòu)Kite制藥,，以及諾華療法獲批等多重利好提振，基因診療概念股更是漲勢(shì)洶涌。過(guò)去一個(gè)月,，Kite制藥上漲48%,，朱諾診療上漲50%，藍(lán)鳥(niǎo)生物上漲30%,，Intellia診療上漲28%,，Editas醫(yī)藥上漲48.7%。

(原標(biāo)題：抗癌新星登場(chǎng) 基因免疫療法站上風(fēng)口)