經(jīng)濟日報-中國經(jīng)濟網(wǎng)北京9月10日訊（陳頤）為期三天的第十二屆國際罕見病與孤兒藥大會（ICORD）暨第六屆中國罕見病高峰論壇9月10日在北京閉幕。作為罕見病領域內最大規(guī)模的國際會議,，本次大會是國際罕見病與孤兒藥大會第一次在中國舉辦,，并由國際罕見病與孤兒藥大會（ICORD）,、罕見病發(fā)展中心（CORD）,、北京協(xié)和醫(yī)院共同舉辦。

　　為應對中國及亞太地區(qū)罕見病領域面臨的諸多挑戰(zhàn)，作為專注為罕見病患者服務的全球領先生物科技公司，夏爾在此次國際罕見病與孤兒藥大會上,，舉辦了一場衛(wèi)星會議和兩場分組會議，并邀請到多位專家發(fā)表精彩演講,，吸引了超過500名來自世界各地的代表參會,，其中一半以上為醫(yī)生及患者組織代表。

　　夏爾全球醫(yī)學事務總監(jiān)Martina Muttk博士表示：“我們現(xiàn)今對罕見病的了解還只是冰山一角,，目前已知的罕見病中僅有5%有藥可醫(yī),。提高罕見病診斷和治療水平迫在眉睫。為此,，夏爾將把握重大機遇,，通過持續(xù)的研發(fā)創(chuàng)新，推動罕見病產(chǎn)品線的不斷豐富,。事實上,，目前夏爾超過75%的臨床項目都針對罕見病適應癥，并覆蓋臨床研發(fā)的各個階段,。多年來，夏爾始終踐行對罕見病患者的承諾,，致力于提高創(chuàng)新療法在罕見病患者群體中的可及性,。”

　　雖然在亞太地區(qū)已有多項舉措以推動罕見病的診斷和治療,，但罕見病的認知水平仍不容樂觀,。據(jù)估計，僅中國就有超過1600萬罕見病患者,，且每年新出生的患者超過20萬,。為了提高人們對罕見病的認知并普及罕見病相關知識，當務之急是在中國建立相關的患者登記中心/組織機構,，確立監(jiān)管框架,，并出臺醫(yī)保政策。這將有助于中國更加有力地應對與罕見病相關的醫(yī)療和社會負擔,。

　　近期,，中國已在這一方面取得重大進展，即國家食品藥品監(jiān)督管理局宣布將加速罕見病創(chuàng)新藥物在中國的審批流程,，包括鼓勵罕見病研發(fā)力度,，首份國家罕見病名錄也將由國家衛(wèi)生和計劃生育委員會規(guī)劃出臺。對此,，罕見病發(fā)展中心（CORD）創(chuàng)始人兼主任黃如方表示：“我們需要與各領域利益相關方,，尤其是像夏爾這樣的合作伙伴攜手努力,，才能不斷改善罕見病患者的診療局面。這是一項需要我們?yōu)橹恍缸非蟮氖聵I(yè),。此次在中國舉辦的2017年國際罕見病與孤兒藥大會將成為一項里程碑,，引領業(yè)界交流專業(yè)信息、最佳實踐,并轉變全國各界對罕見病的認知,?！?/p>