新藥來了！這一無法治愈的疾病有救了,？(5)

2025-03-24 08:11:55 來源：中國(guó)新聞周刊 A+A-

“所有疾病中,，阿爾茨海默病的新藥研發(fā)是‘地獄級(jí)’挑戰(zhàn)，甚至被業(yè)內(nèi)形容為‘死亡事故’,，因其失敗率高達(dá)99.6％,。”王莉表示,，盡管許多公司迫切希望攻克這一醫(yī)學(xué)難題,，但能夠最終取得成果的卻屈指可數(shù)。原因在于,，阿爾茨海默病的病因至今尚不完全清楚,，使得藥物研發(fā)靶點(diǎn)的選擇充滿不確定性。

不止一項(xiàng)研究提到,，阿爾茨海默病藥物的研發(fā)失敗率高,，與臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)有關(guān)。在美國(guó)梅奧診所醫(yī)學(xué)院神經(jīng)病學(xué)名譽(yù)教授理查德·卡塞利看來,，過往患者篩選不精準(zhǔn),，會(huì)導(dǎo)致非阿爾茨海默病患者誤入試驗(yàn)，這直接影響了試驗(yàn)結(jié)果的準(zhǔn)確性,。如今,，生物標(biāo)志物的應(yīng)用在這方面起到了關(guān)鍵作用。比如,，與阿爾茨海默病相關(guān)的Aβ和Tau蛋白等物質(zhì)的異常積累,，能夠作為早期診斷的信號(hào)，幫助醫(yī)生和研究人員更準(zhǔn)確地篩選患者,。

科伊切夫指出,，當(dāng)前生物標(biāo)志物的確認(rèn)往往需要通過侵入性、昂貴的檢查手段,，如腰椎穿刺或正電子發(fā)射斷層掃描（PET）,。這種PET檢查可以理解為“大腦垃圾探測(cè)器”,，通過顯影劑將微量放射性物質(zhì)追蹤到Aβ斑塊上，生成大腦圖像,。然而,，這些檢查技術(shù)需要專業(yè)設(shè)備，許多醫(yī)療中心無法提供,。相比之下,，血液檢測(cè)為提高診斷效率和可及性提供了希望。

美國(guó)約翰斯·霍普金斯大學(xué)布隆伯格公共衛(wèi)生學(xué)院流行病學(xué)和醫(yī)學(xué)教授卡萊布·亞歷山大接受《中國(guó)新聞周刊》采訪時(shí)表示,，藥物研發(fā)失敗率高的根本原因在于,，還沒有足夠了解疾病本身，因此很難開發(fā)出能預(yù)防,、逆轉(zhuǎn)或攻克這種疾病的藥物,。“大腦是一個(gè)復(fù)雜的器官,，科學(xué)家們對(duì)阿爾茨海默病的起因,、發(fā)展過程了解得還很少，比如,，淀粉樣蛋白累積在疾病過程中的作用,。”

張守字表示,，目前,，藥物研發(fā)主要集中在Aβ和Tau蛋白這兩個(gè)靶點(diǎn)。然而,，現(xiàn)有靶點(diǎn)可能僅觸及疾病根本原因的冰山一角,。因此，即使臨床藥物研發(fā)設(shè)計(jì)得當(dāng),，但由于治療靶點(diǎn)未能涵蓋阿爾茨海默病的所有發(fā)病機(jī)制,，臨床治療效果也可能受到限制。

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