原標(biāo)題：技術(shù)突破,？為什么說震驚社會的“基因編輯”嬰兒事件后果不堪設(shè)想

本文專家：田靖博士,，原成都軍區(qū)疾病預(yù)防控制中心，主治醫(yī)師

本文審稿：陳海旭博士,，解放軍總醫(yī)院第二醫(yī)學(xué)中心,，副研究員

昨日，一則號稱“改寫人類歷史”的消息震驚了學(xué)術(shù)界,。幾乎全網(wǎng)報道,，“世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒”出生！

“首例”,、“艾滋病”,、“基因編輯”“嬰兒”，這幾個關(guān)鍵詞組合在一起,，爭議鋪天蓋地席卷而來,，讓我們先簡單回顧一下事情經(jīng)過——

“基因編輯嬰兒”事件經(jīng)過

26日，深圳南方科技大學(xué)的科學(xué)家賀建奎在第二屆國際人類基因組編輯峰會召開前一天宣布,，一對名為露露和娜娜的基因編輯嬰兒于11月在中國健康誕生,。這對雙胞胎的一個基因經(jīng)過修改，使她們出生后即能天然抵抗艾滋病,。

這是世界首例免疫艾滋病的基因編輯嬰兒,，也意味著中國在基因編輯技術(shù)用于疾病預(yù)防領(lǐng)域?qū)崿F(xiàn)歷史性突破。

賀建奎對嬰兒的介紹 ↓↓

但是顯然,，人們對與賀建奎團隊的這一“歷史性突破”猶有疑問,。

首先,，深圳市衛(wèi)生計生委醫(yī)學(xué)倫理專家委員會表示,，該項試驗進行前并未向該部門報備 ，正開會研究此事,。

而據(jù)媒體公開的這項研究提交審查的醫(yī)學(xué)倫理委員會,，系深圳和美婦兒科醫(yī)院的醫(yī)學(xué)倫理委員會，也 否認(rèn)與此事有關(guān),。 稱 “ 這件事不屬實,，我們沒有接受過相關(guān)信息，正在調(diào)查,。 ”

媒體在網(wǎng)上披露的醫(yī)學(xué)倫理委員會審查申請表

國家衛(wèi)健委迅速作出回應(yīng) ： 依法依規(guī)處理,，及時公開結(jié)果。

業(yè)界聲音： 此事后果不可預(yù)測,。

網(wǎng)傳百余科學(xué)家聯(lián)合聲明 ： 表示這項所謂研究的生物醫(yī)學(xué)倫理審查形同虛設(shè),。直接進行人體實驗，只能用瘋狂形容,。作為生物醫(yī)學(xué)科研工作者,，堅決反對！強烈譴責(zé)！

什么是基因編輯技術(shù),？

“基因編輯嬰兒”震驚學(xué)術(shù)界,，可能還有人不太清楚基因編輯 是怎么回事，下面快速上一堂科普課,。

這項研究中基因手術(shù)修改的是CCR5基因（HIV病毒入侵機體細(xì)胞的主要輔助受體之一）,，使用的基因編輯技術(shù)為“CRISPR/Cas9”技術(shù)。

CCR5蛋白有什么作用,？

▲CRISPR基因編輯技術(shù)簡介（圖片來源：J LEVIN W [CC BY-SA 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by-sa/4.0)], from Wikimedia Commons）

CRISPR/Cas是一種來源于細(xì)菌和古細(xì)菌受到外源病毒和基因的第二次感染時所啟動的“基因水平”上的免疫機制,，通過精確識別外源DNA，把它們切斷,，使外源基因不表達(dá),，以保護細(xì)菌免受感染。

簡單來說,，CRISPR/Cas猶如一把能精確定位的“剪刀”,，可以對靶標(biāo)DNA（CRISPR/Cas9系統(tǒng)最常用）或靶標(biāo)RNA（CRISPR/C2c2系統(tǒng)）進行破壞，并可插入所需要的DNA或RNA片段,。

該項技術(shù)已成功應(yīng)用于細(xì)菌,、植物、酵母和哺乳細(xì)胞中,，是目前使用最廣泛和最有效的基因編輯平臺,。

當(dāng)HIV-1病毒結(jié)合到CD4受體并且同時結(jié)合到輔助受體CCR5或CXCR4的其中一個或兩個時，才可以開始其感染的第一步,。

CCR5受體是定位于白細(xì)胞表面一種與人體免疫相關(guān)的蛋白,，高加索人中有1%的人群天生具有ccr5基因突變（CCR5Δ32），其蛋白功能完全缺失,，免受HIV感染,。

該項技術(shù)潛在的危害性

在感染HIV-1的人群中，通過慢病毒載體導(dǎo)入一段設(shè)計好的RNA序列,，使感染者外周血細(xì)胞中CCR5或CXCR4表達(dá)下調(diào)的基因治療策略可能有效治愈HIV-1感染,。

然而，利用CRISPR技術(shù)修改人類的正常胚胎的基因,，無論其目的為何,，從倫理上來講都是全球科學(xué)界明令禁止的。

我國《人胚胎干細(xì)胞研究倫理指導(dǎo)原則》第六條也明確規(guī)定,，不得將“體外受精,、體細(xì)胞核移植、單性復(fù)制技術(shù)或遺傳修飾的囊胚”“植入人或其他任何動物的生殖系統(tǒng)”,。

一般基因治療的方法是改變CCR5的表達(dá),，其作用對象是艾滋病感染者的體細(xì)胞,，不針對遺傳細(xì)胞進行操作，正常情況下不會造成這一改變的可遺傳性,。

而CRISPR技術(shù)修改ccr5基因是具有遺傳性的,，倘若這兩個孩子能夠正常的結(jié)婚生育，很難想象他們的下一代,、乃至下幾代將會是怎樣的,。

HIV感染孕婦怎樣生出健康的寶寶？

CRISPR技術(shù)雖然比較高效,，但是存在脫靶的風(fēng)險,，即修改了本不應(yīng)該修改的基因，也會產(chǎn)生變異,，然而這些“錯誤”是否可以通過基因測序的方法完全避免是不得而知的,。

即便挑選的“正確”胚胎發(fā)育成熟，可以抵抗的HIV-1病毒,，但也是眾多HIV病毒中的一種,，而且隨著HIV病毒變異，感染機制的改變,，預(yù)防所有HIV感染是根本不可能的,。

由于CCR5與免疫系統(tǒng)整體相關(guān)，所以并不知道當(dāng)他們未來抵御其他疾病風(fēng)險的能力,、以及對他們其他生理和心理的影響,。

最重要的一點是，這個項目的出發(fā)點并不是以個體的利益為考量,，HIV感染父親可以對精液進行清洗,，用“試管嬰兒”的手段就可以與未感染的母親在現(xiàn)有的條件下完全可以生產(chǎn)一個健康的孩子，倘若母親是HIV感染者,，也有一系列的阻斷方法,，從基因上加以干涉是不必要也不必須的。

感染孕婦或有懷孕意愿的婦女應(yīng)在醫(yī)生的幫助下選擇合適的抗病毒方案接受抗逆轉(zhuǎn)錄病毒干預(yù)治療,，終身維持治療。

感染母親所生兒童應(yīng)在出生后盡早服用抗病毒藥物,。

醫(yī)院應(yīng)當(dāng)為HIV感染孕婦及其家人提供充分的咨詢,，告知住院分娩對保護母嬰安全和實施預(yù)防HIV母嬰傳播措施的重要作用。

對HIV感染孕產(chǎn)婦所生兒童提倡人工喂養(yǎng),，避免母乳喂養(yǎng),，杜絕混合喂養(yǎng)。

最后,，

我們只有希望這兩個孩子能一生健康,、平安,！