作為一種試驗(yàn)中的人源化單克隆抗體,,羅氏(Roche)公司開(kāi)發(fā)的prasinezumab可以選擇性地與α-突觸核蛋白聚集體結(jié)合,、使其被降解,從而降低它的神經(jīng)毒性,、阻礙聚集體
在細(xì)胞間的傳播,,延緩帕金森病的進(jìn)展。Prasinezumab的2期臨床試驗(yàn)代號(hào)為“PASEDENA”,,共納入了316名早期帕金森病患者,。雖然此前公布的試驗(yàn)結(jié)果沒(méi)有達(dá)到主要終點(diǎn)——也就是說(shuō),使用運(yùn)動(dòng)障礙學(xué)會(huì)統(tǒng)一制定的帕金森病評(píng)定量表(MDS-UPDRS)第I,、II,、III部分對(duì)患者進(jìn)行評(píng)估時(shí),并沒(méi)有全部“達(dá)標(biāo)”,。從手抖到殘疾,,850萬(wàn)人無(wú)法根治!新研究:這款新藥或能延緩它的發(fā)生,。
但單獨(dú)用MDS-UPDRS第III部分對(duì)患者的運(yùn)動(dòng)功能進(jìn)行評(píng)估時(shí),,發(fā)現(xiàn)和安慰劑組相比,經(jīng)過(guò)prasinezumab治療的患者運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展更慢,、運(yùn)動(dòng)功能下降的時(shí)間明顯推遲了,。據(jù)公開(kāi)資料,早期接受prasinezumab治療的患者亞群疾病進(jìn)展可減緩65%,。
而在這項(xiàng)研究中,,研究人員根據(jù)預(yù)測(cè)指標(biāo),從下面這些亞組篩選出了預(yù)計(jì)運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展較快的患者:
基線時(shí)是否用過(guò)單胺氧化酶-B抑制劑,;
Hoehn-Yahr
分級(jí)是2期還是1期,;
是否存在快速眼動(dòng)睡眠行為障礙;
是否為彌漫性惡性亞型,;
基線年齡是否≥60歲,;
性別是男性還是女性;
病程是否超過(guò)了12個(gè)月,;
確診時(shí)年齡是否≥60歲,;
運(yùn)動(dòng)亞表型(運(yùn)動(dòng)-僵直為主還是震顫為主);
運(yùn)動(dòng)亞表型(姿勢(shì)不穩(wěn)步態(tài)功能障礙與震顫主導(dǎo)型),。
結(jié)果發(fā)現(xiàn),,與安慰劑組的運(yùn)動(dòng)癥狀相比,,在所有運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展較快的治療亞組患者中,,用prasinezumab治療52周后,,運(yùn)動(dòng)癥狀?lèi)夯酶倭耍?/strong>而在進(jìn)展緩慢的治療亞組患者中,并沒(méi)有觀察到這種效應(yīng),。
這項(xiàng)研究提示我們,,對(duì)于運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展較快的帕金森病患者,只用prasinezumab治療一年,,或許就能見(jiàn)到臨床療效,。
有人會(huì)問(wèn),這個(gè)藥對(duì)進(jìn)展更慢,、治療時(shí)間更長(zhǎng)的患者是不是也有效呢,?
目前還需要進(jìn)一步的研究證實(shí)?!癙ASEDENA”的長(zhǎng)期開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展臨床試驗(yàn)將繼續(xù)進(jìn)行,,繼續(xù)尋找這個(gè)問(wèn)題的答案。
此外,,這個(gè)藥對(duì)快速進(jìn)展的帕金森病患者還有哪些影響,,也需要進(jìn)一步研究來(lái)證實(shí)。目前,,一項(xiàng)代號(hào)為“PADOVA”的大型2期臨床試驗(yàn)正在對(duì)此進(jìn)行探索,。