作為一種試驗(yàn)中的人源化單克隆抗體,,羅氏(Roche)公司開發(fā)的prasinezumab可以選擇性地與α-突觸核蛋白聚集體結(jié)合,、使其被降解,從而降低它的神經(jīng)毒性,、阻礙聚集體
在細(xì)胞間的傳播,,延緩帕金森病的進(jìn)展。Prasinezumab的2期臨床試驗(yàn)代號為“PASEDENA”,,共納入了316名早期帕金森病患者,。雖然此前公布的試驗(yàn)結(jié)果沒有達(dá)到主要終點(diǎn)——也就是說,使用運(yùn)動(dòng)障礙學(xué)會統(tǒng)一制定的帕金森病評定量表(MDS-UPDRS)第I,、II,、III部分對患者進(jìn)行評估時(shí),并沒有全部“達(dá)標(biāo)”。從手抖到殘疾,,850萬人無法根治,!新研究:這款新藥或能延緩它的發(fā)生。
但單獨(dú)用MDS-UPDRS第III部分對患者的運(yùn)動(dòng)功能進(jìn)行評估時(shí),,發(fā)現(xiàn)和安慰劑組相比,,經(jīng)過prasinezumab治療的患者運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展更慢、運(yùn)動(dòng)功能下降的時(shí)間明顯推遲了,。據(jù)公開資料,,早期接受prasinezumab治療的患者亞群疾病進(jìn)展可減緩65%。
而在這項(xiàng)研究中,,研究人員根據(jù)預(yù)測指標(biāo),,從下面這些亞組篩選出了預(yù)計(jì)運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展較快的患者:
基線時(shí)是否用過單胺氧化酶-B抑制劑;
Hoehn-Yahr
分級是2期還是1期,;
是否存在快速眼動(dòng)睡眠行為障礙,;
是否為彌漫性惡性亞型;
基線年齡是否≥60歲,;
性別是男性還是女性,;
病程是否超過了12個(gè)月;
確診時(shí)年齡是否≥60歲,;
運(yùn)動(dòng)亞表型(運(yùn)動(dòng)-僵直為主還是震顫為主),;
運(yùn)動(dòng)亞表型(姿勢不穩(wěn)步態(tài)功能障礙與震顫主導(dǎo)型)。
結(jié)果發(fā)現(xiàn),,與安慰劑組的運(yùn)動(dòng)癥狀相比,,在所有運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展較快的治療亞組患者中,用prasinezumab治療52周后,,運(yùn)動(dòng)癥狀惡化得更少了,;而在進(jìn)展緩慢的治療亞組患者中,并沒有觀察到這種效應(yīng),。
這項(xiàng)研究提示我們,,對于運(yùn)動(dòng)癥狀進(jìn)展較快的帕金森病患者,只用prasinezumab治療一年,,或許就能見到臨床療效,。
有人會問,這個(gè)藥對進(jìn)展更慢,、治療時(shí)間更長的患者是不是也有效呢,?
目前還需要進(jìn)一步的研究證實(shí)?!癙ASEDENA”的長期開放標(biāo)簽擴(kuò)展臨床試驗(yàn)將繼續(xù)進(jìn)行,,繼續(xù)尋找這個(gè)問題的答案。
此外,這個(gè)藥對快速進(jìn)展的帕金森病患者還有哪些影響,,也需要進(jìn)一步研究來證實(shí),。目前,一項(xiàng)代號為“PADOVA”的大型2期臨床試驗(yàn)正在對此進(jìn)行探索,。