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曝漸凍癥進口藥在上海多家醫(yī)院缺貨 廠商備案變更致斷供(2)

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2024-04-29 08:43:59  第一財經(jīng)

漸凍癥,，即肌萎縮側索硬化癥（ALS）,，是一種致命的運動神經(jīng)元疾病。目前,，臨床治療漸凍癥的主要藥物有限,，利魯唑是較早獲批的藥物，而較新的藥物為2017年美國FDA批準的依達拉奉,。盡管有專家表示賽諾菲的利魯唑在療效上并不十分顯著,，僅能平均延長患者生命約3個月，但在缺乏更有效藥物的情況下,，這仍舊是一個重要的治療選項,，且已被納入醫(yī)保范圍。部分專家認為,，及早使用利魯唑對生存期延長有明顯幫助,，甚至有患者使用后存活超過10年。曝漸凍癥進口藥在上海多家醫(yī)院缺貨,。

值得注意的是,，漸凍癥治療領域的新藥研發(fā)正取得進展，如針對SOD1基因的漸凍癥治療藥物Tofersen已在瑞金海南醫(yī)院落地,，并已向中國國家藥品監(jiān)督管理局提交上市申請,。漸凍癥雖相對罕見，但因其對患者生活質(zhì)量的巨大影響,，包括著名物理學家霍金在內(nèi)的案例,，使得這一疾病受到廣泛關注。中國約有10萬漸凍癥患者,，面對疾病的診斷和治療挑戰(zhàn),，醫(yī)療專家呼吁加強對該病早期識別和管理的關注。

(責任編輯：盧其龍 CN070)
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