漸凍癥或將被攻克 RNAi療法RAG-17展現(xiàn)曙光

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2024-05-31 08:14:47 網(wǎng)易

漸凍癥或將被攻克

漸凍癥患者蔡磊,，身患重病卻意志堅韌，他的聲音雖因病而顯得吃力,、沙啞,，卻在一場特別的簽約儀式上引起了全場的靜默，仿佛時間在那刻凝滯,。蔡磊的生活充滿了挑戰(zhàn),，日常交流耗盡氣力，夜間依賴呼吸機維系,，行走需人扶持,，但他并未向命運低頭，每日堅持16小時工作,，執(zhí)著于自己人生中最后一次創(chuàng)業(yè)——對抗?jié)u凍癥,。漸凍癥或將被攻克。

這次創(chuàng)業(yè)的關鍵一步,，是與中美瑞康攜手建立的“漸凍癥藥物開發(fā)聯(lián)合實驗室”,。在4月23日的簽約儀式上，蔡磊透露了令人振奮的消息：中國在漸凍癥藥物研發(fā)上已取得前沿進展,，尤其是藥物RAG-17在臨床前模型中展現(xiàn)的驚人成效，顯著延長了漸凍癥小鼠的存活期,，超越當前國際領先藥物表現(xiàn)的2至3倍，為患者群體帶來了新的希望,。

RAG-17是中美瑞康基于其獨創(chuàng)的中樞神經系統(tǒng)遞送技術SCADTM研發(fā)的RNA干擾療法成果,，該技術不僅突破了藥物遞送的技術瓶頸，還成功在中美兩地獲得臨床試驗許可,，標志著全球首個針對漸凍癥的RNAi療法的臨床應用邁出了重要一步,。

中美瑞康的創(chuàng)始人李龍承博士，憑借其在RNA激活領域的開創(chuàng)性工作,，從2017年開始投身創(chuàng)新藥的研發(fā),。面對漸凍癥這一治療難題，李龍承博士與蔡磊先生的合作成為了關鍵轉折,。RAG-17項目在雙方的共同努力下,，進展神速,，已完成IIT研究的患者招募與治療，初步結果顯示了積極的療效與安全性,，為全球首次實現(xiàn)了中樞神經系統(tǒng)RNAi藥物的多次給藥,。

蔡磊先生對RAG-17的評價極高,，認為它為特定的漸凍癥患者群體帶來了前所未有的治療可能,，同時也強調了持續(xù)研發(fā)的重要性，堅信每一步的突破都將引領向最終戰(zhàn)勝漸凍癥的勝利,。此外,，RAG-17作為國產藥物，若能成功上市,，其價格預期將更為親民,，為患者提供更實際的治療選項。

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