專家：看見“罕見” 治愈“罕見”！加速立法,，構(gòu)建全面保障體系

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2024-09-11 13:19:37 新浪財(cái)經(jīng)

自2018年我國發(fā)布首批罕見病目錄以來,，罕見病患者在病有所醫(yī)、藥有所保等方面的問題逐步得到解決,，然而,，由于缺乏系統(tǒng)性和持久性保障，罕見病領(lǐng)域的挑戰(zhàn)依然存在,。業(yè)內(nèi)專家呼吁盡快通過立法,，為罕見病患者提供更加穩(wěn)固的政策支撐。

近日,，蔻德罕見病中心在2024年第十三屆中國罕見病高峰論壇上發(fā)布了《中國罕見病立法調(diào)研報(bào)告》。報(bào)告提出了九項(xiàng)立法倡議,，其中包括明確罕見病和罕見病藥物的法律界定,、推動(dòng)罕見病研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的激勵(lì)政策等,。這份報(bào)告引發(fā)了廣泛關(guān)注,，專家們一致認(rèn)為,，罕見病立法勢在必行。

罕見病是一類發(fā)病率低,、診療難度大且治療費(fèi)用高昂的疾病,，全球范圍內(nèi)已知罕見病有7000多種，其中80%為遺傳病,。我國目前通過目錄形式管理罕見病,，國家已發(fā)布兩批共207種罕見病。然而,，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院院長孫錕表示,，我國罕見病領(lǐng)域面臨三大挑戰(zhàn)：診斷難、治療難,、同質(zhì)性差異大,。特別是診斷和治療環(huán)節(jié)，由于藥物可及性差,，很多患者的生命質(zhì)量無法得到保障,。

蔻德罕見病中心創(chuàng)始人黃如方指出，當(dāng)前以目錄形式界定罕見病存在公共性和科學(xué)性問題,，目錄外的罕見病往往得不到應(yīng)有的關(guān)注,。專家們呼吁立法明確罕見病的定義和藥物界定，并為患者權(quán)益提供法律依據(jù),。

中國政法大學(xué)民商經(jīng)濟(jì)法學(xué)院教授婁宇指出,，罕見病立法的關(guān)鍵在于明確罕見病的定義，解決藥物研發(fā),、上市以及納入醫(yī)保等藥品可及性問題,。只有通過立法，才能保障罕見病患者的治療需求和權(quán)益,。

罕見病藥物研發(fā)成本高昂,，市場容量小，因而被稱為“孤兒藥”,。由于回報(bào)低,，很多制藥企業(yè)不愿意投入孤兒藥的研發(fā)。報(bào)告建議,，在罕見病立法中明確針對罕見病藥物的激勵(lì)政策,，包括專利補(bǔ)償、數(shù)據(jù)保護(hù),、市場獨(dú)占期以及研發(fā)稅優(yōu)等措施,，鼓勵(lì)企業(yè)積極投入罕見病藥物的研發(fā)和生產(chǎn)。

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