專(zhuān)家：看見(jiàn)“罕見(jiàn)” 治愈“罕見(jiàn)”,！加速立法,，構(gòu)建全面保障體系

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2024-09-11 13:19:37 新浪財(cái)經(jīng)

自2018年我國(guó)發(fā)布首批罕見(jiàn)病目錄以來(lái)，罕見(jiàn)病患者在病有所醫(yī),、藥有所保等方面的問(wèn)題逐步得到解決,，然而，由于缺乏系統(tǒng)性和持久性保障,，罕見(jiàn)病領(lǐng)域的挑戰(zhàn)依然存在,。業(yè)內(nèi)專(zhuān)家呼吁盡快通過(guò)立法，為罕見(jiàn)病患者提供更加穩(wěn)固的政策支撐,。

近日,，蔻德罕見(jiàn)病中心在2024年第十三屆中國(guó)罕見(jiàn)病高峰論壇上發(fā)布了《中國(guó)罕見(jiàn)病立法調(diào)研報(bào)告》。報(bào)告提出了九項(xiàng)立法倡議,，其中包括明確罕見(jiàn)病和罕見(jiàn)病藥物的法律界定,、推動(dòng)罕見(jiàn)病研發(fā)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展的激勵(lì)政策等,。這份報(bào)告引發(fā)了廣泛關(guān)注，專(zhuān)家們一致認(rèn)為,，罕見(jiàn)病立法勢(shì)在必行,。

罕見(jiàn)病是一類(lèi)發(fā)病率低、診療難度大且治療費(fèi)用高昂的疾病,，全球范圍內(nèi)已知罕見(jiàn)病有7000多種,，其中80%為遺傳病。我國(guó)目前通過(guò)目錄形式管理罕見(jiàn)病,，國(guó)家已發(fā)布兩批共207種罕見(jiàn)病,。然而，上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬新華醫(yī)院院長(zhǎng)孫錕表示,，我國(guó)罕見(jiàn)病領(lǐng)域面臨三大挑戰(zhàn)：診斷難,、治療難、同質(zhì)性差異大,。特別是診斷和治療環(huán)節(jié),，由于藥物可及性差，很多患者的生命質(zhì)量無(wú)法得到保障,。

蔻德罕見(jiàn)病中心創(chuàng)始人黃如方指出,，當(dāng)前以目錄形式界定罕見(jiàn)病存在公共性和科學(xué)性問(wèn)題，目錄外的罕見(jiàn)病往往得不到應(yīng)有的關(guān)注,。專(zhuān)家們呼吁立法明確罕見(jiàn)病的定義和藥物界定,，并為患者權(quán)益提供法律依據(jù)。

中國(guó)政法大學(xué)民商經(jīng)濟(jì)法學(xué)院教授婁宇指出,，罕見(jiàn)病立法的關(guān)鍵在于明確罕見(jiàn)病的定義,，解決藥物研發(fā)、上市以及納入醫(yī)保等藥品可及性問(wèn)題,。只有通過(guò)立法,，才能保障罕見(jiàn)病患者的治療需求和權(quán)益。

罕見(jiàn)病藥物研發(fā)成本高昂,，市場(chǎng)容量小,，因而被稱(chēng)為“孤兒藥”。由于回報(bào)低,，很多制藥企業(yè)不愿意投入孤兒藥的研發(fā),。報(bào)告建議，在罕見(jiàn)病立法中明確針對(duì)罕見(jiàn)病藥物的激勵(lì)政策,，包括專(zhuān)利補(bǔ)償,、數(shù)據(jù)保護(hù)、市場(chǎng)獨(dú)占期以及研發(fā)稅優(yōu)等措施,，鼓勵(lì)企業(yè)積極投入罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)和生產(chǎn),。

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