我國(guó)對(duì)罕見(jiàn)病患者的醫(yī)療保障持續(xù)加強(qiáng),,近期國(guó)家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品,其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見(jiàn)病用藥,。截至目前,,超過(guò)90種罕見(jiàn)病治療藥品已納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。
長(zhǎng)期以來(lái),,罕見(jiàn)病因其極低的發(fā)病率,、有限的患者人數(shù)以及高昂的藥物研發(fā)成本,在醫(yī)療領(lǐng)域常常被忽視,。但近年來(lái),,多部門共同努力,加速構(gòu)建罕見(jiàn)病防治保障體系,,為患者搭建生命的橋梁,,不斷實(shí)現(xiàn)“從0到1”的突破。
在今年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄談判中,,上萬(wàn)名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占被納入醫(yī)保,。這種藥物價(jià)格的小幅調(diào)整,給患者家庭帶來(lái)了實(shí)實(shí)在在的希望,。難治性癲癇具有“低治愈率,、高致殘率、高致死率”的特點(diǎn),,國(guó)內(nèi)難治性癲癇持續(xù)狀態(tài)患兒的病死率達(dá)20%以上,。由于兼具罕見(jiàn)病用藥和二類精神藥品的雙重屬性,管控嚴(yán)格且市場(chǎng)規(guī)模有限,,氯巴占遲遲未能在國(guó)內(nèi)上市,,許多患者選擇從國(guó)外代購(gòu)。2020年,,一起涉及海外代購(gòu)氯巴占的案件引起廣泛關(guān)注,,隨后多個(gè)罕見(jiàn)病癲癇患兒家庭聯(lián)合發(fā)出求助信,呼吁關(guān)注氯巴占的進(jìn)口和使用問(wèn)題,。2022年6月,,國(guó)家衛(wèi)生健康委、國(guó)家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布了相關(guān)工作方案,,優(yōu)先采用臨時(shí)進(jìn)口方式緩解患者“無(wú)藥可用”的困境,,并支持氯巴占藥品國(guó)產(chǎn)化。2024年,,國(guó)產(chǎn)氯巴占進(jìn)入醫(yī)保,,為患者帶來(lái)新的希望。
陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)患者用藥也是今年國(guó)家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的關(guān)注焦點(diǎn),。PNH是一種極罕見(jiàn)的后天獲得性溶血性疾病,,臨床表現(xiàn)為血管內(nèi)溶血、骨髓造血功能衰竭和反復(fù)血栓形成,,嚴(yán)重威脅患者生命,。2021年3月,一位PNH患者遭遇斷藥,,向中國(guó)罕見(jiàn)病聯(lián)盟求助,。經(jīng)過(guò)80余天的努力,從瑞士引進(jìn)的新藥成功落地北京協(xié)和醫(yī)院,,患者獲得救治,。新版國(guó)家醫(yī)保藥品目錄將這一創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入,為更多患者帶來(lái)希望,。
自2018年國(guó)家醫(yī)保局成立以來(lái),,已經(jīng)連續(xù)7年開(kāi)展醫(yī)保藥品目錄調(diào)整。目前,,已有90余種罕見(jiàn)病用藥被納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄,,罕見(jiàn)病藥品保障水平穩(wěn)步提升,。醫(yī)保藥品目錄的每一次調(diào)整、每一步增加,,都體現(xiàn)了國(guó)家對(duì)每一個(gè)生命的尊重與呵護(hù),。從“無(wú)藥可醫(yī)”到“有藥可用”,再到“用得起藥”,,我國(guó)積極探索罕見(jiàn)病用藥新模式,,加強(qiáng)藥物研發(fā),讓患者更有“醫(yī)靠”,。
中華醫(yī)學(xué)會(huì)罕見(jiàn)病分會(huì)主任委員,、北京協(xié)和醫(yī)院院長(zhǎng)張抒揚(yáng)表示,讓更多好藥,、“救命藥”進(jìn)醫(yī)保,,是醫(yī)患共同的心聲。在這條充滿挑戰(zhàn)與希望的道路上,,各方攜手并進(jìn),,為患者點(diǎn)亮生命的燈塔。一個(gè)社會(huì)的文明程度不僅體現(xiàn)在如何對(duì)待“多數(shù)人”,,還體現(xiàn)在如何關(guān)懷“極少數(shù)人”,。這些努力匯聚成一股暖流,溫暖著每一個(gè)需要關(guān)懷的心靈,。