2018年3月20日,,廣州,。賴良學(xué)團(tuán)隊(duì)已經(jīng)培育出了40多頭第二代亨廷頓豬,部分已經(jīng)進(jìn)入了干細(xì)胞治療的動(dòng)物實(shí)驗(yàn)中,。(張梓望/視覺中國)
2018年3月20日,廣州,?!昂嗤㈩D舞蹈病”基因敲入豬。(張梓望/視覺中國)
2018年3月20日,,在廣州九龍鎮(zhèn)有一座"豬賓館",,生活著一群不尋常的實(shí)驗(yàn)小豬,它們能模擬人類的疾病,,這里的科學(xué)家利用基因"剪刀"(CRISPR-Cas9),,精準(zhǔn)地把人突變的亨廷頓基因"粘貼(敲入)"到小豬的亨廷頓基因中,從而使豬患上了亨廷頓舞蹈癥,全球首例神經(jīng)疾病模型豬就此誕生,!
我國科學(xué)家領(lǐng)銜的國際研究團(tuán)隊(duì)經(jīng)過4年努力,,利用基因編輯技術(shù)(CRISPR/Cas9)和體細(xì)胞核移植技術(shù),成功培育出世界首例亨廷頓舞蹈癥基因敲入豬,,能精準(zhǔn)地模擬人類神經(jīng)退行性疾病,。
該項(xiàng)成果于北京時(shí)間3月30日在線發(fā)表在生物學(xué)頂尖學(xué)術(shù)期刊《Cell》上,該研究為開發(fā)治療亨廷頓舞蹈癥的新手段提供了穩(wěn)定,、可靠的動(dòng)物模型,,也為培育其它神經(jīng)退行性疾病大動(dòng)物模型提供了技術(shù)范本和理論依據(jù)。
中科院院士裴鋼教授在得知該成果發(fā)表后指出,,在國家的前瞻性布局下,,我國在基因編輯猴和克隆猴的研究中相繼取得突破性成果,這次我國科學(xué)家在豬的疾病模型研究中又取得重大進(jìn)展,,表明我國在大動(dòng)物模型的研究中已走在世界前列,,將極大地推動(dòng)我國生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)新發(fā)展。
論文共同通訊作者為暨南大學(xué)粵港澳中樞神經(jīng)再生研究院李曉江教授,、中國科學(xué)院廣州生物醫(yī)藥與健康研究院賴良學(xué)研究員,、美國Emory大學(xué)李世華(Shihua Li)教授。