我國超90種罕見病用藥進醫(yī)保小群體不再被遺忘

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2024-12-08 20:08:00 光明網

我國對罕見病患者的醫(yī)療保障持續(xù)加強，近期國家醫(yī)保局等部門發(fā)布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品,，其中包含用于治療肥厚型心肌病的瑪伐凱泰膠囊等13種罕見病用藥。截至目前,，超過90種罕見病治療藥品已納入國家醫(yī)保藥品目錄,。

長期以來，罕見病因其極低的發(fā)病率,、有限的患者人數以及高昂的藥物研發(fā)成本,，在醫(yī)療領域常常被忽視。但近年來,，多部門共同努力,，加速構建罕見病防治保障體系，為患者搭建生命的橋梁,，不斷實現(xiàn)“從0到1”的突破,。

在今年國家醫(yī)保藥品目錄談判中，上萬名難治性癲癇患兒的“救命藥”氯巴占被納入醫(yī)保,。這種藥物價格的小幅調整,，給患者家庭帶來了實實在在的希望。難治性癲癇具有“低治愈率,、高致殘率,、高致死率”的特點，國內難治性癲癇持續(xù)狀態(tài)患兒的病死率達20%以上,。由于兼具罕見病用藥和二類精神藥品的雙重屬性,，管控嚴格且市場規(guī)模有限，氯巴占遲遲未能在國內上市,，許多患者選擇從國外代購,。2020年,，一起涉及海外代購氯巴占的案件引起廣泛關注，隨后多個罕見病癲癇患兒家庭聯(lián)合發(fā)出求助信,，呼吁關注氯巴占的進口和使用問題,。2022年6月，國家衛(wèi)生健康委,、國家藥監(jiān)局聯(lián)合發(fā)布了相關工作方案,，優(yōu)先采用臨時進口方式緩解患者“無藥可用”的困境，并支持氯巴占藥品國產化,。2024年,，國產氯巴占進入醫(yī)保，為患者帶來新的希望,。

陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者用藥也是今年國家醫(yī)保藥品目錄調整的關注焦點,。PNH是一種極罕見的后天獲得性溶血性疾病，臨床表現(xiàn)為血管內溶血,、骨髓造血功能衰竭和反復血栓形成,，嚴重威脅患者生命。2021年3月,，一位PNH患者遭遇斷藥,，向中國罕見病聯(lián)盟求助。經過80余天的努力,，從瑞士引進的新藥成功落地北京協(xié)和醫(yī)院,，患者獲得救治。新版國家醫(yī)保藥品目錄將這一創(chuàng)新藥鹽酸伊普可泮膠囊納入,，為更多患者帶來希望,。

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