66歲的帕金森病患者沈女士在上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬瑞金醫(yī)院接受了一項創(chuàng)新治療。醫(yī)生通過微創(chuàng)手術(shù),,將自體誘導(dǎo)多能干細(xì)胞分化的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞移植入她的腦部,。自3月1日接受手術(shù)至今已有一個多月,沈女士已能實現(xiàn)一整天自主行走,。
這是中國首次將此類細(xì)胞治療技術(shù)應(yīng)用于帕金森病臨床實踐,,沈女士成為中國首例在國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開展的臨床試驗中接受自體干細(xì)胞療法的帕金森病患者。在第29個世界帕金森病日來臨前夕,,沈女士現(xiàn)身瑞金醫(yī)院科普活動現(xiàn)場,,分享了她的階段性康復(fù)體驗。
帕金森病是一種常見的神經(jīng)退行性疾病,,目前中國有數(shù)百萬名患者,。這種疾病因腦內(nèi)產(chǎn)生多巴胺的神經(jīng)元逐漸死亡,導(dǎo)致肢體震顫,、運動遲緩等癥狀,,最終可能導(dǎo)致患者運動功能喪失乃至全身僵硬,完全喪失生活自理能力,。藥物治療雖能緩解癥狀,,但無法阻止疾病進展。瑞金醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任劉軍表示,,藥物治療5年后,,患者易出現(xiàn)藥效波動,且無法阻止疾病進展,。對于部分患者,,腦深部電刺激術(shù)(DBS)通過植入電極調(diào)控腦區(qū)活動,可一定程度改善運動障礙,,但需要長期參數(shù)調(diào)控,,部分患者的療效也逐漸下降。
劉軍團隊聯(lián)合中國科學(xué)院腦智卓越中心陳躍軍研究員團隊,,歷時三年研發(fā)出“UX-DA001注射液”,。該療法通過采集患者血液細(xì)胞,經(jīng)實驗室誘導(dǎo)為具有分化潛能的多巴胺能神經(jīng)前體細(xì)胞,,再精準(zhǔn)移植至患者腦內(nèi)特定區(qū)域,。陳躍軍團隊通過技術(shù)創(chuàng)新,使分化細(xì)胞純度達(dá)到國際先進水平。這項技術(shù)于2024年12月獲得國家藥監(jiān)局臨床試驗許可后,,于2025年正式啟動,。此次沈女士接受的細(xì)胞移植治療采用患者自體細(xì)胞,避免了免疫排斥風(fēng)險,。
在患病的14年間,,沈女士經(jīng)歷了從單藥控制到多種藥物聯(lián)用,最終出現(xiàn)嚴(yán)重并發(fā)癥的困境,。而這次,,手術(shù)醒來后,她就能在床上活動,,第二天就能下地,。沈女士表示,接受干細(xì)胞治療后,,她的睡眠質(zhì)量明顯改善,,入睡很快,一覺能睡6個小時,,原來僵硬的手腳也比之前靈活,,每天都能感受到細(xì)微進步。雖然恢復(fù)過程需要耐心,,但“一天比一天好”的狀態(tài)讓她充滿希望,。
據(jù)主刀的李殿友主任醫(yī)師介紹,,移植細(xì)胞將在未來3到6個月內(nèi)逐漸成熟,,與現(xiàn)有神經(jīng)網(wǎng)絡(luò)建立連接,按需釋放多巴胺,。與傳統(tǒng)藥物治療相比,,這種“細(xì)胞替代”療法有望實現(xiàn)功能性治愈。劉軍主任表示,,團隊將持續(xù)觀察移植細(xì)胞的整合情況,,并按計劃逐步擴大受試者規(guī)模。隨著中國人口老齡化不斷加深,,這項突破性技術(shù)可為帕金森病患者帶來曙光,。
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