2025年5月24日,，優(yōu)時比自研生物制劑羅澤利昔珠單抗注射液（商品名：優(yōu)迪革）宣布正式在國內(nèi)上市。今年3月底,，該藥物獲中國國家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn),，與常規(guī)治療藥物聯(lián)合用于治療乙酰膽堿受體或肌肉特異性受體酪氨酸激酶抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。

盡管重癥肌無力是一種罕見病,，但其自免治療藥物的市場潛力巨大,。目前，抑制補體C5和FcRn受體已成為重癥肌無力治療的兩大核心靶點,。國際上,，包括強生、Argenx,、阿斯利康等企業(yè)都在進行相關(guān)藥物,、靶點的布局。在國內(nèi),，和鉑醫(yī)藥,、榮昌生物等相關(guān)藥物研發(fā)也在競速。

公開資料顯示,，羅澤利昔珠單抗注射液是一款靶向人類胎兒Fc受體的單克隆抗體,，此前已在美國、歐盟,、日本等地區(qū)獲批用于治療全身性重癥肌無力成人患者,。重癥肌無力是一種罕見的慢性自身免疫性疾病，患者的致病性免疫球蛋白G抗體會破壞神經(jīng)和肌肉之間的突觸傳遞,，引起虛弱和可能危及生命的肌無力,。以羅澤利昔珠單抗為代表的FcRn拮抗劑可通過阻斷FcRn與IgG的相互作用,，加速抗體代謝，減少體內(nèi)致病的IgG自身抗體濃度,。

相較于其他罕見病,，重癥肌無力的診斷相對明確，通過積極且規(guī)范的治療,，大多數(shù)患者的病情能夠得到有效控制,。不過，病情控制住并不等同于生活質(zhì)量的全面恢復(fù),，尤其是MuSK抗體陽性患者群體,，此前尚缺乏正式獲批的靶向治療藥物。羅澤利昔珠單抗注射液獲批上市,，填補了這一空白,。

國內(nèi)針對重癥肌無力患者的創(chuàng)新藥物依然較少，截至目前,，國內(nèi)獲批的重癥肌無力創(chuàng)新藥主要有3款,，且均為進口引入產(chǎn)品：再鼎醫(yī)藥的FcRn拮抗劑艾加莫德、阿斯利康的C5抑制劑依庫珠單抗,，以及優(yōu)時比的羅澤利昔珠單抗,。

FcRn拮抗劑等自免藥物的市場想象空間巨大，以Argenx/再鼎醫(yī)藥的艾加莫德為例,，該藥物在2024年的全球銷售額同比增長83%,，達到22億美元。2021年1月,，再鼎醫(yī)藥從Argenx引進艾加莫德大中華區(qū)權(quán)益,，同年12月艾加莫德獲得FDA批準(zhǔn)；2023年7月,，該藥物獲得國家藥監(jiān)局正式批準(zhǔn)上市,，用于治療乙酰膽堿受體抗體陽性的成人全身型重癥肌無力患者。艾加莫德在國內(nèi)還在布局的臨床適應(yīng)癥領(lǐng)域包括原發(fā)性免疫性血小板減少癥,、慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病和尋常型天皰瘡等,。

此次在國內(nèi)獲批的又一款FcRn拮抗劑羅澤利昔珠單抗注射液此前已于2023年6月獲FDA批準(zhǔn)上市，目前也取得了不錯的商業(yè)化表現(xiàn),，銷售額從2023年的1900萬歐元快速飆升至2024年的約2億美元,。羅澤利昔珠單抗作為FcRn拮抗劑，是目前唯一基于免疫球蛋白G4開發(fā)的創(chuàng)新單克隆抗體藥物,，能夠靶向清除致病性IgG抗體,，可以用于AChR抗體陽性或MuSK抗體陽性患者的治療，改善患者臨床癥狀與預(yù)后，幫助患者恢復(fù)生活質(zhì)量,，回歸正常生活,。

除了上述3款藥物，全球還有多款在研FcRn靶向藥,。今年4月30日,，強生宣布其FcRn阻斷劑尼卡利單抗已獲得美國FDA批準(zhǔn)上市，用于治療全身型重癥肌無力患者,。強生預(yù)測,，尼卡利單抗的年銷售額最終可能超過50億美元。

國內(nèi)方面,，和鉑醫(yī)藥從HanAll Biopharma引進的一款抗FcRn單抗巴托利單抗進展較快,，2024年7月已在國內(nèi)重新申請上市，申報適應(yīng)癥為gMG,。2022年10月,，和鉑醫(yī)藥與石藥集團達成一項超10億元人民幣的授權(quán)協(xié)議，在大中華區(qū)共同開發(fā)巴托利單抗,。

此外，在重癥肌無力研發(fā)領(lǐng)域,，榮昌生物發(fā)布其BLyS/APRIL雙靶點融合蛋白創(chuàng)新藥泰它西普治療全身型重癥肌無力的Ⅲ期臨床研究結(jié)果,，引發(fā)行業(yè)關(guān)注，并引發(fā)了市場對APRIL/BAFF雙靶點生物制劑與FcRn拮抗劑效果對比的廣泛討論,。

中山大學(xué)附屬第三醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科主任醫(yī)師胡學(xué)強教授介紹,，重癥肌無力是一種與人類伴行很久的疾病。隨著有創(chuàng),、無創(chuàng)呼吸機技術(shù)以及膽堿酯酶抑制劑的出現(xiàn),，病死率顯著下降。之后,，不斷有創(chuàng)新手段幫助逐步解決患者部分神經(jīng)系統(tǒng)功能損傷的問題,、功能恢復(fù)不全的問題，并幫助患者恢復(fù)社會工作能力,。當(dāng)前,，重癥肌無力患者的主要需求是迅速起效的效果、全面的癥狀控制,、恢復(fù)生活質(zhì)量及藥物價格合理,。