這種由神經(jīng)與肌肉接頭處傳導(dǎo)障礙所引起,，慢性的、罕見的自體免疫性疾病,，目前尚不能治愈,。有專家按1/5000的患病率估算，推測中國重癥肌無力患者大約有65萬人之多,。

漫長的冬天過去,，在死亡線上掙扎半年之久的王哲又活了過來,。在三甲醫(yī)院，他同樣被確診為重癥肌無力,。開始接受治療后,，疾病變成身體里的困獸，他開始與它和平共處,。

與王哲相比,，楊希承受得更多。得病后,，她面對(duì)不只有朋友的疏遠(yuǎn),，還有來自至親的排斥，按照布依族的習(xí)俗,，患了重病的女孩不能在娘家過年,。疾病沒有摧毀她,，但這一切把她緊緊纏住,，“覺得自己要死掉了”。

盡管如此,，重癥肌無力患者仍是罕見病病友里“幸運(yùn)”的少數(shù),。

目前全球已知7000多種罕見病中，僅5%有有效藥物,，重癥肌無力是其中之一,。由上海中西三維藥業(yè)有限公司生產(chǎn)的溴吡斯的明，可用于治療重癥肌無力,。這種被患者稱為“小明”的特效藥,，是維持他們正常生活的“大力丸”,。雖然美羅華等進(jìn)口特效藥也可用于重癥肌無力治療,，但與20元一瓶的“小明”相比,，藥價(jià)高昂,，并且不在醫(yī)保報(bào)銷范圍內(nèi),。

不過，由于依賴單一藥物，重癥肌無力患者不得不承受救命藥斷供的風(fēng)險(xiǎn),。2016年,，因?yàn)樗帍S產(chǎn)能升級(jí)新舊廠房更替,，“小明”大面積斷貨,。即便是藥廠正常生產(chǎn)的情況下,，仍有患者因?yàn)椤靶∶鳌辈辉诋?dāng)?shù)蒯t(yī)療機(jī)構(gòu)采購計(jì)劃中,，不得不跨省買藥,。找人代購少則40元，多則七八十元,，最貴時(shí)被炒到160元一瓶,。

救命“孤兒藥”難入醫(yī)保目錄

他們的遭遇并非個(gè)例,，而是中國罕見病患者群體的縮影,。