“罕見病目錄認定的疾病大多是臨床需求比較急迫,，疾病負擔(dān)較為嚴重，社會關(guān)注度較高的疾病,?！蓖鯐詴熣J為，對藥監(jiān)部門來說,，納入目錄內(nèi)的病種在藥品優(yōu)先審評審批,、免臨床試驗等方面就具有了依據(jù),，可以讓全球孤兒藥盡快登陸中國市場。

實際上,，孤兒藥正在“小跑”進入中國,。優(yōu)先審評審批、減免臨床試驗,、有條件批準上市,、延長數(shù)據(jù)保護期……近年來，一系列藥審新政密集出臺,。

今年5月23日，國家藥監(jiān)局,、國家衛(wèi)健委聯(lián)合公布藥審新政,，進口罕見病藥品可以提交境外取得的臨床試驗數(shù)據(jù)，直接申報藥品上市注冊申請,。

“目錄的出臺加之藥品審批新政,，將讓罕見病藥物研發(fā)企業(yè)享受更多政策紅利，從而激發(fā)企業(yè)對孤兒藥研發(fā)的積極性,?！北本﹨f(xié)和醫(yī)院臨床藥理研究中心白樺希望，未來重癥肌無力患者可以有更多用藥選擇,，不再僅僅依賴“小明”,。

罕見病目錄出臺背后 醫(yī)保部門缺席

罕見病目錄出臺的“弊”也同樣明顯。

王曉暉認為,，加速孤兒藥上市進程的同時,，罕見病目錄還為醫(yī)保部門未來制定和完善罕見病相關(guān)醫(yī)療保障制度提供了參考。

但在劉軍帥看來,，情況并不樂觀,。他認為，對患者來說,，更好的醫(yī)療保障制度最為重要,，罕見病保障應(yīng)該由醫(yī)保部門領(lǐng)銜，但此次五部委聯(lián)合公布目錄,，并沒有醫(yī)保部門的身影,，“一個最關(guān)鍵的部門沒有會簽?！?/p>

而醫(yī)保資源有限,，罕見病人群與費用規(guī)模數(shù)據(jù)不清，在多個主管部門并未達成共識的情況下公布目錄,，或?qū)⒆屷t(yī)保部門進退兩難,，暫時擱置孤兒藥進入醫(yī)保的議程,。

此外，罕見病目錄的擴容標準,，有待進一步細化,。今年6月5日，國家衛(wèi)生健康委員會發(fā)布《罕見病目錄制訂工作程序》,，對罕見病目錄的準入標準作出規(guī)定,。