主治醫(yī)生沒想到蔡磊病程發(fā)展得這么快但不希望大家談“漸凍”色變(6)

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2024-03-02 13:45:22 每日經(jīng)濟新聞

因此，一款國內患者用得起的漸凍癥新藥一直是臨床急需,。樊東升告訴記者,，由于蔡磊的奔走呼吁，近年來國內漸凍癥藥物研發(fā)大大加速,，目前有7—8款藥物即將啟動臨床研究,，未來3至5年，全球范圍內可能會陸續(xù)出現(xiàn)一些獲批新藥,，其中肯定會有誕生于中國的藥物,。

而神濟昌華正在進行IIT（研究者發(fā)起的臨床研究）患者招募的SNUG01被認為是種子選手之一。資料顯示,，首例接受同情給藥的患者是遺傳基因突變導致的漸凍癥,，病情進展相對較快，但在長達6個月的用藥觀察后,，其電生理監(jiān)測結果有所好轉,，病情進展顯著延緩，并且基本可以排除安慰劑效應（患者因為心理作用感受到的病情緩解）的影響,。目前,，還有3位患者正在進行臨床試驗。

圖片來源：神濟昌華官網(wǎng)

“就目前的研究看,，運動神經(jīng)細胞不會在瞬間再生,，所以我們不奢望能逆轉漸凍癥,，只要能把病情穩(wěn)住不發(fā)展，就已經(jīng)是天大的進步了,。所以,，要實現(xiàn)的第一步是讓病情慢下來，第二步是讓病情停下來?，F(xiàn)在SNUG01似乎讓首例患者停下來了,，這絕對是突破性的?！?/p>

樊東升告訴記者,，對于漸凍癥這類病因不明、暫無特效藥的罕見病,，要找到有用的藥,，必須“英雄不問出處”，既可以是像SNUG01這樣基礎研究充分,、作用機制相對清楚,，需要在臨床上進行驗證的創(chuàng)新藥物；也可以是像藿苓生肌,、參蓉顆粒等經(jīng)過多年臨床使用的經(jīng)驗方,，在看到效果后再探討機制。

值得期待的是,，中國科學家在基礎科研方面的能力已經(jīng)達到國際水平,，中國作為人口大國，在罕見病藥物研發(fā)方面享有很大的人口紅利,，中國罕見病藥物的未來值得期待,。不過，這需要以臨床設計水平提高為基礎,。

“臨床研究不是說找?guī)讉€病人用藥看一看就行了,，而是要通過臨床研究把基礎研究成果轉化成獲批藥物，其中臨床設計思想非常重要,。只要我們把罕見病資源用好,，把臨床設計做好，就能更早地拿到有效證據(jù),，真正實現(xiàn)彎道超車,。”樊東升說,。

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